预计到2050年，代谢相关脂肪性肝病（MASLD）患病率将超过40%，进一步加重卫生系统的负担

新研究揭示了在未来30年缺乏有效治疗的情况下，代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）预计的临床负担。决策分析模型研究估计，到2050年，MASLD的患病率将达到41.4%，约相当于美国1.22亿人，同时也让人们关注到失代偿性肝硬化的患病率、肝癌发病例数以及肝移植需求的急剧增加。“了解MASLD的临床负担，特别是符合药物治疗条件的患者数量，能让卫生系统和制药公司为即将到来的需求做好准备，但各种估计差异很大，给规划带来挑战。”克利夫兰诊所社区护理中心的副研究员、克利夫兰诊所勒纳医学院的医学助理教授Phuc Le博士及其同事写道。

2024年3月14日，雷司美曲（Rezdiffra）成为首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗这种进展性肝病的肝脏靶向MASH疗法。它仍是唯一获FDA批准的药物选择，不过其他分子也在临床研发进程中。了解MASLD的临床负担，包括符合药物治疗条件的患者数量，对卫生系统和制药公司做好准备至关重要。

为预测2020 - 2050年美国成年人中MASLD的负担，研究人员进行了一项决策分析模型研究，使用基于个体的状态转换模型（以年为周期、终身为时间范围）来模拟MASLD进展的自然史。模型的第一部分代表一个假设人群，其年龄和性别分布反映2000年的美国人口，模拟至2050年。

在模型开始时，研究人员模拟了2,821,624人，并根据美国人口普查局的数据纳入每年的出生人口和移民人口，根据生命表纳入死亡率。模型的第二部分追踪18岁及以上个体中MASLD的自然史，对以下健康状态进行建模：无非酒精性脂肪肝；单纯性脂肪肝或代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASL）；MASH；伴有或不伴有MASH的肝纤维化；肝硬化；失代偿性肝硬化；肝细胞癌；肝移植（LT）；与肝脏相关的死亡。

在每个周期结束时，个体可能保持相同状态，也可能以预先定义的概率转移到更严重或较不严重的状态。对于自然史模型组件的每个输入，研究人员对美国的研究进行文献综述以反映成年人群中的MASLD流行病学。对于未知参数，他们使用校准来估计数值。模型中模拟的队列平均年龄为35.8岁，女性占多数（50.9%）。校准和验证措施表明，该模型准确地复制了2000 - 2020年美国人口的增长情况，并接近其他先前发表的对2001 - 2018年美国成年人中MASLD总体患病率、2018年年龄别患病率、MASH比例、肝癌病例数和生存率的预测估计值。

结果显示，该模型预测MASLD的患病率稳步增长，从2020年的33.7%（8630万人）增加到2050年的41.4%（1.219亿人）。此外，模型预测MASH病例将从2020年的5.8%（1490万人）增加到2050年的7.9%（2320万人）。按肝纤维化阶段分层，2020年48.4%的MASLD患者没有肝纤维化，29.1%为F1期；14.5%为F2期；5.7%为F3期；2.2%为F4期。到2050年，预计疾病会更严重，F2（17.4%）、F3（8.4%）和F4（4.0%）期的个体比例更大。

患有MASH且肝纤维化≥F2期的人群增加了75%，从2020年的670万人增加到2050年的1170万人。研究人员指出，各肝纤维化阶段的患病率均有所增加，在更晚期阶段患病率更高。该模型预测，2020 - 2025年平均每年有11,483例新的肝癌病例和1717例肝移植。2046 - 2050年，这一数字增加到每年22,440例新的肝癌病例和6720例肝移植，累计共有527,900例新的MASLD相关肝癌病例和132,600例肝移植。此外，与肝脏相关的死亡率估计将从2020年的30,500例死亡（占成年人全因死亡的1.0%）增加到2050年的95,300例死亡（占2.4%）。

“这项决策分析模型研究估计了未来30年美国MASLD的重大负担。”研究人员总结道。“通过实施预防策略、投资研究以及准备医疗保健系统，我们可以将MASLD的影响降至最低，并改善数百万受这种疾病影响的人的生活。”

代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）

代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）是一种与代谢功能异常相关的肝脏疾病。以前被称为非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），随着对疾病认识的深入，改名有助于更准确地反映疾病的本质与代谢紊乱之间的关系。这种疾病的发生与肥胖、胰岛素抵抗、血脂异常等代谢综合征的因素密切相关。脂肪在肝脏过度堆积，可从单纯的脂肪变性逐步发展为脂肪性肝炎、肝纤维化、肝硬化，甚至肝癌等严重的肝脏病变，严重威胁人类健康。

缩译后的结果：

新研究揭示未来30年若缺乏有效治疗，代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）的临床负担情况。决策分析模型研究估计，到2050年美国MASLD患病率将达41.4%（约1.22亿人），失代偿性肝硬化、肝癌发病例数和肝移植需求会急剧增加。了解MASLD临床负担（尤其是符合药物治疗人数），有助于卫生系统和药企应对需求，但现有估计差异大。

2024年3月14日，雷司美曲（Rezdiffra）成首个获美FDA批准治疗该肝病药物，且是目前唯一获批药物，不过还有其他分子处于临床研发阶段。了解MASLD临床负担对卫生系统和药企很关键。

研究人员用决策分析模型研究预测2020 - 2050年美国成年人MASLD负担，模型含两部分：一是模拟2000 - 2050年人群，二是追踪18岁及以上个体MASLD自然史的多个健康状态，个体在每个周期结束可能状态不变或按预定概率转变。研究人员对模型输入进行文献综述或校准估计未知参数，模拟队列平均年龄35.8岁，女性居多。校准和验证显示模型能准确复制2000 - 2020年美国人口增长，接近其他对MASLD相关数据的估计。

结果显示MASLD患病率从2020年33.7%（8630万人）升至2050年41.4%（1.219亿人），MASH病例从2020年5.8%（1490万人）升至2050年7.9%（2320万人）。按肝纤维化阶段分层，2020 - 2050年疾病趋于更严重，患有MASH且肝纤维化≥F2期人群增加75%，各阶段患病率均有增加。模型预测2020 - 2025年和2046 - 2050年肝癌新发病例和肝移植例数均增加，与肝脏相关死亡率从2020年占成年人全因死亡1.0%升至2050年2.4%。

研究人员称这项研究估计了美国未来30年MASLD的重大负担，通过预防策略、研究投资和医疗保健系统准备可降低其影响，改善患者生活。

代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）

代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）以前叫非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），与代谢综合征因素（如肥胖、胰岛素抵抗、血脂异常等）密切相关。脂肪在肝脏过度堆积会逐步发展成严重肝脏病变，威胁健康。