小胶质细胞经重编程可用于阿尔茨海默病精准治疗

摘要： 研究人员开发出经改造的人类小胶质细胞，可检测与疾病相关的大脑变化，并在需要的地方精准释放治疗性蛋白。利用CRISPR技术，团队对这些细胞进行编程，使其分泌一种仅在病变区域分解β - 淀粉样蛋白斑块的酶。在阿尔茨海默病小鼠模型中，该疗法减轻了炎症，保护了神经元，降低了脑损伤生物标志物。这种新方法可将免疫细胞转变为智能的活体药物递送系统，为阿尔茨海默病和其他脑部疾病的治疗带来变革。

关键事实：

• 靶向递送：改造后的小胶质细胞仅对淀粉样斑块有反应时激活。
• 治疗效果：减轻小鼠神经炎症，保护神经元健康。
• 广泛潜力：可用于治疗阿尔茨海默病、脑癌和多发性硬化症的适应性平台。

来源：加州大学欧文分校

加州大学欧文分校的科学家称，一种向大脑输送抗病蛋白的新方法可能会改善阿尔茨海默病和其他神经疾病的治疗。通过改造名为小胶质细胞的人类免疫细胞，研究人员创造出能够对脑部病变作出反应并在需要的地方释放治疗剂的活细胞“信使”。

小胶质细胞是存在于中枢神经系统（包括大脑和脊髓）的免疫细胞。

这项由美国国立卫生研究院支持、发表于《细胞·干细胞》的研究首次表明，由诱导多能干细胞衍生的小胶质细胞可被基因编程，以检测疾病特异性的大脑变化（如阿尔茨海默病中的淀粉样斑块），然后释放有助于分解这些有毒蛋白的酶。结果，这些细胞能够减轻炎症，保护神经元和突触连接，并逆转小鼠神经退行性变的多个其他特征。

对于受阿尔茨海默病及相关疾病困扰的患者和家属来说，这些发现为基于小胶质细胞的细胞疗法能精确、安全地对抗神经退行性变带来希望。

研究人员指出，将该平台转化为人体试验仍有许多工作要做，包括证明长期安全性和开发可规模化生产的方法。不过，由于小胶质细胞来自诱导多能干细胞，可能由患者自身细胞产生，从而降低免疫排斥风险。