美国食品药品监督管理局（FDA）批准多尼达洛森用于预防遗传性血管性水肿发作

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准RNA靶向药物多尼达洛森（DAWNZERA）用于预防12岁及以上成人和儿童的遗传性血管性水肿（HAE）发作。Ionis制药公司于2025年8月21日宣布这一批准消息。1

美国HAEA血管性水肿中心、加州大学圣地亚哥分校临床主任、OASIS - HAE和OASISplus试验研究员Marc Riedl医学博士、理学硕士表示：“[多尼达洛森]有助于满足患者需求，可大幅且持续减少HAE发作，随着时间推移持续改善并减轻治疗负担。”1

这一批准决定之前，该药物于2023年被认定为孤儿药，并且得到了3期OASIS - HAE和OASISplus试验的关键数据以及正在进行的2期OLE试验结果的支持。2研究评估了多尼达洛森每月和每两个月的给药剂量，该药物靶向前激肽释放酶，这是一种驱动导致HAE发作途径的蛋白质。

在所有三项试验中，多尼达洛森都显著且持续减少了HAE发作。在正在进行的2期OLE试验中，从基线到3年，多尼达洛森使HAE发作率平均持续降低96%。2

在OASIS - HAE试验中，患者每4或8周皮下注射80毫克多尼达洛森。3该研究达到主要终点，与安慰剂相比，每4周使用多尼达洛森可使每月HAE发作率降低81%（P <.001），每8周使用可降低55%。在第25周时，按血管性水肿控制测试衡量，每4周使用多尼达洛森的患者中有91%得到良好控制。

在OASISplus试验中，开放标签扩展队列评估了从新型口服和注射型长期预防性治疗转用多尼达洛森的患者。在该扩展研究中，发作率随着时间不断改善，每4周或8周使用多尼达洛森的患者分别较基线改善93%和92%。3患者生活质量提高，每4周或6周使用多尼达洛森的患者从基线到第25周的AE - QoL评分分别提高28分和24分。

从之前的预防性治疗（如拉那芦人单抗、贝罗司他或C1 - 酯酶抑制剂）转用多尼达洛森的患者，与基线相比，平均每月HAE发作率进一步改善62%。3此外，84%转用多尼达洛森的患者较之前的预防性治疗更倾向于使用多尼达洛森。

这三项试验还表明多尼达洛森耐受性良好，无严重的治疗突发不良事件。大多数不良事件为轻度或中度，注射部位反应最为常见。2

HAE是一种罕见的、可能危及生命的遗传性疾病，在美国和欧洲影响超过2万名患者。2对于使用现有治疗仍遭受痛苦发作的患者，多尼达洛森提供了另一种选择。

美国遗传性血管性水肿协会和国际遗传性血管性水肿协会的首席执行官兼董事会主席Anthony J. Castaldo在一份声明中表示：“作为首个获FDA批准用于HAE的RNA靶向疗法，DAWNZERA代表着预防发作的治疗选择方面的一个受欢迎的进展。今天的批准为HAE患者及其医生提供了根据个体需求调整治疗的又一重要选择。”1

参考文献