Vertex公司公布了苏泽曲明（Suzetrigine）治疗腰骶神经根痛的二期临床研究结果

顶点制药公司（Vertex）苏泽曲秦（Suzetrigine）治疗腰骶神经根痛（LSR）II期研究结果及疼痛项目后续计划

一、研究结果

1. 疗效结果
   • 该II期研究主要终点是第12周时数字疼痛评分量表（NPRS，0 - 10分，0为无痛，10为最痛）上每日腿痛强度每周平均值较基线的组内变化。苏泽曲秦组在第12周时NPRS平均变化为 - 2.02，疼痛较基线有统计学显著且有临床意义的组内减轻。
   • 安慰剂组在第12周时NPRS平均变化为 - 1.98，也有类似的疼痛较基线组内减轻。此研究并非为比较苏泽曲秦和安慰剂而设计，无足够统计效力。
   • 次要和其他终点与主要终点一致。事后分析发现安慰剂反应在研究站点间存在差异，在约40%安慰剂反应较低的站点，苏泽曲秦组疼痛组内减轻与整体研究相似且与安慰剂组差距更大。
2. 安全性结果
   • 研究中苏泽曲秦耐受性良好。苏泽曲秦组不良事件（AE）发生率为22.9%，安慰剂组为32.4%，两组多数AE为轻至中度。无严重不良事件（SAE）与苏泽曲秦相关，苏泽曲秦治疗患者无因AE导致停药情况。

二、各方观点

• 顶点公司全球药品开发和医疗事务执行副总裁兼首席医疗官Carmen Bozic博士表示，苏泽曲秦再次显示出在疼痛治疗中满足未被满足需求的潜力，此次LSR结果与之前研究一致，虽未看到苏泽曲秦组和安慰剂组的差异，但事后分析表明可能是研究中安慰剂反应高所致，公司仍致力于研究LSR并创新III期研究设计以控制安慰剂效应。
• 布莱根妇女医院转化疼痛研究主任、哈佛医学院麻醉学副教授、顶点公司周围神经性疼痛指导委员会联合主席兼该研究首席主要研究者Christine Sang博士表示，苏泽曲秦II期结果显示活性药物组较基线疼痛强度降低，其有潜力满足缓解LSR疼痛这一未被满足的需求，管理疼痛试验中的安慰剂反应是复杂挑战，期待创新临床试验设计。

三、疼痛项目后续步骤

1. 神经性疼痛
   • 顶点公司计划在与监管机构就研究设计和监管文件包进行讨论后，推进苏泽曲秦用于疼痛性LSR的关键（pivotal）开发，将应用II期完整数据集分析和事后分析的经验来设计III期研究。
   • 今年早些时候，顶点公司已启动苏泽曲秦用于疼痛性糖尿病周围神经病变（DPN）这一周围神经性疼痛（PNP）的关键项目，该研究正在进行中。
2. 急性疼痛
   • 苏泽曲秦正在接受美国食品药品监督管理局（FDA）对中至重度急性疼痛治疗的审查，FDA给予优先审查，处方药使用者费用法案（PDUFA）目标行动日期为2025年1月30日。
   • 顶点公司将继续推进其他NaV1.8和NaV1.7抑制剂在急性和神经性疼痛中的临床前和临床开发，单独或联合使用。

腰骶神经根痛（LSR）：是周围神经性疼痛最常见原因之一。由腰椎区域神经根受损引起，常导致身体内受影响神经分布区域的放射性疼痛，患者可经历背部和腿部疼痛、感觉问题或运动功能障碍。常见病因包括椎间盘突出导致的神经压迫，或下脊柱区域的关节炎或退行性变化。每年数百万患者因LSR遭受疼痛。

顶点制药公司是一家全球生物技术公司，投资于科学创新，为严重疾病患者创造变革性药物。公司有多种已批准药物用于治疗囊性纤维化、镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血等慢性、缩短寿命的遗传疾病，在其他严重疾病方面也有临床研究项目。