Uplizna（inebilizumab - cdon）成为美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个且唯一用于IgG4相关性疾病的治疗药物

2025年4月3日，美国加利福尼亚州千橡市消息。安进（纳斯达克股票代码：AMGN）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Uplizna用于成人免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4 - RD）的治疗，这是首个且唯一的此类疗法。IgG4 - RD是一种慢性、使人衰弱的免疫介导性炎症疾病，可累及多个器官。FDA授予Uplizna突破性疗法认定，以认可其在这一严重疾病中未被满足的医疗需求以及对患者的潜在益处。

安进研发执行副总裁Jay Bradner博士表示：“FDA批准Uplizna对IgG4 - RD患者和医生来说是一个重要转折点，现在有了一种针对疾病关键驱动因素的有效疗法，可降低疾病发作风险，减少对长期有害类固醇使用的依赖。我们很自豪能提供这种可能显著改善IgG4 - RD患者护理的疗法，并且Uplizna在其他免疫介导疾病（包括视神经脊髓炎谱系疾病和全身性重症肌无力）中的广泛潜力也令人鼓舞。这一批准彰显了安进在多个治疗领域开发针对CD19 + B细胞的创新疗法的持续承诺和领导力。”

IgG4 - RD可累及多个器官并导致纤维化和永久性器官损伤。了解器官损伤的表现形式对IgG4 - RD的及时诊断至关重要。该疾病由于可能发生的异质性和不可预测的炎症发作而与其他疾病相似。随着时间推移，它几乎可影响任何器官系统。

哈佛医学院主要研究者、医学教授John Stone博士表示：“Uplizna靶向CD19 + B细胞已被证明是一种解决IgG4 - RD病理生理的高效方法。临床界现在有了FDA批准的针对患者的治疗创新，它针对潜在疾病机制，通过减少IgG4 - RD发作来控制疾病活动。现在我们要开始提高对这种疾病的认识，以便患者能尽早获得正确治疗，避免漫长且往往有害的诊断过程。”

Uplizna用于IgG4 - RD的批准得到MITIGATE试验数据的支持。这是在IgG4 - RD中进行的首个随机、双盲、安慰剂对照试验。该试验表明Uplizna有通过减少患者发作来降低疾病活动的潜力，同时保持疗效和已确定的安全性。

这是Uplizna的第二个获批适应症。此前，它于2020年6月被FDA批准用于治疗成人AQP4 - IgG +视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。FDA还授予Uplizna用于治疗全身性重症肌无力（gMG）的孤儿药资格认定，gMG的监管申报活动正在进行中，预计2025年上半年完成提交。

安进致力于支持IgG4 - RD患者并帮助合适的患者获得Uplizna。需要支持、工具或资源的患者和护理人员可联系安进。

关于MITIGATE试验：这是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心试验，旨在评估Uplizna与安慰剂相比在降低成人IgG4 - RD发作风险方面的疗效和安全性。主要终点是首次治疗和判定IgG4 - RD发作的时间。三个关键次要终点为年化发作率、无发作无治疗完全缓解、无发作无类固醇完全缓解。该试验还包括一个可选的三年开放标签治疗期以及Uplizna停药后最长两年的安全性随访期。MITIGATE试验的主要发现包括（p值按照《新英格兰医学杂志》标准格式）：IgG4 - RD患者中最常见的不良反应（至少10%接受Uplizna治疗的患者，且高于安慰剂组）是尿路感染（12%）和淋巴细胞减少（19%）。

关于免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4 - RD）：这是一种慢性、全身性、免疫介导的纤维炎症性疾病，可影响身体多个器官。它是一种进展性疾病，可影响多种器官系统，且随着时间推移常累及多个器官。其特点是缓解期和不可预测的疾病发作。IgG4 - RD可在有或无临床症状时造成永久性器官损伤。B细胞在IgG4 - RD发病机制中起核心作用。在IgG4 - RD中，表达CD19（CD19 +）的B细胞被认为驱动炎症和纤维化进程，并与其他免疫细胞相互作用从而影响疾病活动。据估计，美国约有20,000名患者（全球每100,000人中有5人），但由于流行病学数据有限，患者数量难以确定。IgG4 - RD的发病年龄通常在50 - 70岁之间，与许多其他免疫介导疾病不同，男性更易发病。

关于Uplizna（inebilizumab - cdon）：这是一种人源化单克隆抗体（mAb），可导致参与潜在疾病进程的关键细胞（产生自身抗体的CD19 + B细胞，包括浆母细胞和一些浆细胞）的靶向性和持续性耗竭。Uplizna在IgG4 - RD中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。初始两次输注后，患者每六个月需要一剂Uplizna。

Uplizna（inebilizumab - cdon）美国适应症：适用于治疗抗水通道蛋白 - 4（AQP4）抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）；适用于治疗成人免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4 - RD）。

重要安全信息：禁忌证包括对Uplizna有危及生命的输注反应史、活动性乙型肝炎感染或活动性或未经治疗的潜伏性结核病患者。警告和注意事项包括与其他免疫抑制剂合用时可能增加免疫抑制效果；有乙肝病毒（HBV）再激活风险；尽管在Uplizna临床试验中未发现确诊的进行性多灶性白质脑病（PML）病例，但使用其他B细胞耗竭抗体和影响免疫能力的疗法有发现JC病毒感染导致PML的情况；患者在开始Uplizna治疗前应评估结核病风险因素并检测潜伏感染；按照免疫指南在开始Uplizna治疗前至少4周进行所有免疫接种；在孕期接受Uplizna治疗的母亲所生婴儿的疫苗接种有特殊要求。不良反应详见Uplizna完整处方信息。

关于安进：安进发现、开发、生产和提供创新药物，帮助数百万患者对抗世界上一些最棘手的疾病。40多年前，安进助力建立了生物技术产业，如今仍处于创新前沿，利用技术和人类基因数据不断突破。安进正在推进广泛而深入的研发管线，基于现有的治疗癌症、心脏病、骨质疏松症、炎症性疾病和罕见病的药物组合。2024年，安进被《快公司》评为“全球最具创新力公司”之一，被《福布斯》评为“美国最佳大型雇主”之一等。安进是道琼斯工业平均指数的30家公司之一，也是纳斯达克 - 100指数的一部分。更多信息可访问Amgen.com并在社交平台关注安进。