美国食品药品监督管理局（FDA）批准Isturisa（奥西卓司他）扩大适应症，用于治疗库欣综合征患者的内源性皮质醇增多症

2025年4月16日，意大利米兰和美国新泽西州布里奇沃特消息——今日，Recordati公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Isturisa（osilodrostat）的补充新药申请（sNDA），用于治疗成人库欣综合征（手术不可行或未能治愈者）的内源性皮质醇增多症。这是对之前库欣病（库欣综合征的一种亚型）治疗适应症的扩展。

Isturisa适应症的扩展得到了其广泛临床开发项目（包含350多名患者）的支持。

Recordati公司罕见病执行副总裁Scott Pescatore表示：“我们很高兴Isturisa在美国的适应症扩展到库欣综合征患者的内源性皮质醇增多症，这一重要的未被满足的需求现在可以通过进一步的治疗方式来解决。库欣综合征往往会对患者及其家属的生活产生毁灭性影响。库欣综合征中皮质醇水平升高如果得不到妥善控制，可能会引发诸如糖尿病、骨质疏松症、心血管疾病以及感染风险增加等严重并发症。我们很受鼓舞，现在更多患者能够受益于Isturisa的治疗，并且仍然对其为集团持续创造重要价值的潜力充满信心，这在最近更新的该产品销售峰值预期中有所体现。”

俄勒冈健康与科学大学垂体中心主任、医学和神经外科教授、LINC研究的全球主要研究者Maria Fleseriu医学博士补充说：“osilodrostat适应症的扩展是库欣综合征（手术不可行或未能治愈者）治疗的一个重大进步，这种疗法使我有机会使这些患者的皮质醇水平正常化。”

消费者重要安全信息

Isturisa是什么？

Isturisa是一种处方药，用于治疗成人库欣综合征患者血液中皮质醇水平升高（内源性皮质醇增多症）。

尚不清楚Isturisa对儿童是否安全有效。

重要安全信息

在开始使用Isturisa之前，请告知您的医疗服务提供者您的所有健康状况，包括您是否：

告知您的医疗服务提供者您正在服用的所有药物，包括任何处方药、非处方药、维生素或草药补充剂。

尤其要告知您的医疗服务提供者您是否正在服用用于治疗某些心脏问题的药物。如果您不确定您的药物是否用于治疗心脏问题，请询问您的医疗服务提供者。

Isturisa可能会导致严重的副作用，包括：

如果您有任何这些副作用，请致电您的医疗服务提供者。

Isturisa最常见的副作用包括极低的皮质醇水平（肾上腺功能不全）、疲劳、恶心、头痛以及腿部、脚踝肿胀或其他液体潴留迹象（水肿）。

这些并非Isturisa所有可能的副作用。如果您想了解有关副作用的医疗建议，请致电您的医疗服务提供者。鼓励您向FDA报告处方药的副作用。拨打1 - 800 - FDA - 1088或访问www.fda.gov/medwatch。

Isturisa（osilodrostat）片剂，供口服使用，有1毫克和5毫克两种规格。

关于库欣综合征中的内源性皮质醇增多症

以皮质醇水平升高为特征的皮质醇增多症是内源性库欣综合征的根本原因，库欣综合征是一种因任何原因（垂体性和非垂体性）导致皮质醇过量的罕见而严重的疾病。库欣病（库欣综合征的一种亚型）是由于垂体对肾上腺过度刺激（促肾上腺皮质激素，ACTH）而导致的皮质醇升高。皮质醇升高可导致多种相关病症和并发症，如体重增加、高血糖、高血压、骨质疏松、皮肤薄而脆弱容易瘀伤、肌肉无力、抑郁、焦虑和易怒。如果库欣综合征中的内源性皮质醇增多症得不到治疗，可能会导致严重的并发症和疾病，包括糖尿病、骨质疏松症、心血管问题，甚至由于免疫系统受到抑制而增加感染风险。

关于Isturisa

Isturisa是一种皮质醇合成抑制剂，通过阻止肾上腺皮质中负责皮质醇生物合成最后一步的11β - 羟化酶的生成而起作用。Isturisa还在美国以外的多个国家（包括欧盟（2020年1月）和中国（2024年9月））被批准用于治疗内源性库欣综合征。Isturisa获得了FDA和欧洲药品管理局治疗内源性库欣综合征的孤儿药资格认定。

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