美国食品药品监督管理局（FDA）就阿柏西普8毫克（用于延长给药间隔）发出完整回应函

美国食品药品监督管理局（FDA）已就阿柏西普8毫克（EYLEA HD）用于湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和糖尿病性视网膜病变（DR）治疗的24周延长给药期的补充生物制品许可申请（sBLA）发出完整回应函（CRL）。1

2025年4月18日再生元公司宣布，CRL未指出阿柏西普8毫克已获批的给药方案或其用于湿性AMD、DME或DR适应症方面存在问题。不过，FDA不同意该公司增加超过16周（目前标签规定的最长间隔）的延长给药间隔的提议。1

阿柏西普8毫克长期用于多种眼科疾病治疗，包括湿性AMD和DME。基于PULSAR和PHOTON试验数据，它于2023年8月首次获批用于这两种疾病的治疗。2

给药期延长计划于2025年1月再生元公司在摩根大通医疗保健会议上首次公布，当时FDA已在审查该申请。3

sBLA提交是基于PULSAR（湿性AMD）和PHOTON（DME）试验的积极结果，这些结果表明延长给药间隔可实现持久的视力改善。PULSAR和PHOTON试验为双盲、活性对照试验，分别评估阿柏西普8毫克给药方案相对于8周一次的阿柏西普2毫克治疗湿性AMD和DME的非劣效性。两项试验中，接受阿柏西普8毫克的参与者最初接受3次每月一次的剂量，而接受阿柏西普2毫克的参与者在PULSAR试验中接受3次每月一次的剂量，在PHOTON试验中接受5次。4

在这两项研究中，大多数阿柏西普8毫克接受者在第二年末维持了视力改善和解剖结构改善，同时实现了更长的治疗间隔。那些在第三年初从阿柏西普2毫克转换为阿柏西普8毫克的患者也表现出并维持了解剖结构和视力改善，且给药间隔更长、注射次数更少。4

在第一年，如果符合特定标准，患者的给药间隔可缩短至每2个月一次；直到第二年才可以延长间隔。两项试验均在第96周开始进行可选的扩展研究随访，扩展研究中，最初随机接受阿柏西普2毫克的参与患者在扩展开始时转换为8毫克，并设定为3个月的给药间隔。4

两项试验中阿柏西普8毫克的安全性与阿柏西普2毫克相似，且在三年内保持一致。两项试验均达到终点，2025年2月8日，再生元公司宣布了积极结果。4

“再生元公司正在评估FDA的决定，并将适时确定后续行动方案，”该公司在4月18日的公告中写道。1