美国食品药品监督管理局批准度普利尤单抗（达必妥）用于治疗慢性自发性荨麻疹

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准度普利尤单抗（Dupixent）用于治疗12岁及以上慢性自发性荨麻疹（CSU）患者，这些患者使用H1 - 抗组胺药无法控制病情。1,3 2025年4月18日，再生元公司宣布，该批准基于LIBERTY - CSU CUPID的两项3期研究A和研究C试验，这是两项为期24周、安慰剂对照的随机试验，用于评估度普利尤单抗对CSU的疗效。据再生元公司称，此次批准标志着十多年来CSU的首个新靶向疗法。“Dupixent是十多年来首个针对慢性自发性荨麻疹（CSU）的新靶向治疗药物，关键试验表明它能帮助患者显著减轻与该疾病相关的剧烈瘙痒和不可预测的风疹块等标志性症状，”再生元公司董事会联合主席、总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos医学博士、哲学博士，也是Dupixent的主要发明者，在一份声明中说道。1“随着FDA的这一决定，Dupixent现已被批准用于七种由潜在2型炎症部分驱动的慢性、使人衰弱的特应性疾病，其中一些已被证明与CSU共病，如特应性皮炎和哮喘——为患者提供一种可能有助于多种特应性疾病的治疗方法。” 尽管有H1抗组胺药可用于治疗CSU（这类药物通过作用于细胞上的H1受体来控制荨麻疹症状），但仍有患者持续出现症状无法得到控制。FDA批准度普利尤单抗为无法控制的CSU提供了另一种治疗选择。 度普利尤单抗是一种全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素 - 4（IL4）和白细胞介素 - 13（IL13）信号通路。该药物不是免疫抑制剂，已在60多个国家获得1种或多种适应症的监管批准，包括特应性皮炎、结节性痒疹和慢性阻塞性肺疾病。 在上述合并的LIBERTY - CSU CUPID 3期研究A和研究C中（其研究结果已在2025年圣地亚哥举行的美国过敏、哮喘和免疫学会（AAAAI）年会上公布），评估了度普利尤单抗对≥6岁、未使用奥马珠单抗且有症状的CSU患者的疗效。2 研究A涉及138名受试者，研究C有151名，参与者被随机分配接受度普利尤单抗（成人300毫克、儿童200毫克）或安慰剂皮下注射，每两周一次。青少年接受300毫克或200毫克度普利尤单抗。FDA批准前的结果表明，在24周时，与安慰剂相比，度普利尤单抗可减轻瘙痒严重程度并改善荨麻疹活动。 接受度普利尤单抗治疗的患者中，达到疾病良好控制状态（瘙痒严重程度评分≤6）的比例更高，在安慰剂组中这一比例为23.4%，而度普利尤单抗组为43.1%（P <.0001）。2此外，在24周时，度普利尤单抗组有30.6%的患者达到完全缓解（瘙痒严重程度评分为0），而安慰剂组为15.9%（P <.001）。 合并分析进一步表明，度普利尤单抗的安全性与之前研究中观察到的情况相当，度普利尤单抗组53.5%的患者发生治疗期间不良事件，安慰剂组为55.9%。研究C中强调的最常见不良事件包括注射部位反应、意外过量和新冠感染。 “慢性自发性荨麻疹患者会突然出现不可预测的风疹块和严重瘙痒，这对他们的日常生活造成重大且往往难以承受的负担，”美国哮喘和过敏基金会总裁兼首席执行官Kenneth Mendez在一份声明中说。1“这种治疗方法的批准为患者提供了更多选择和控制疾病的机会。”

参考文献