度普利尤单抗（Dupixent）在美国获批，成为十多年来首个用于慢性自发性荨麻疹（CSU）的新型靶向疗法

2025年4月18日，再生元制药（纳斯达克股票代码：REGN）和赛诺菲宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Dupixent（度普利尤单抗）用于治疗12岁及以上、尽管接受了组胺 - 1（H1）抗组胺药治疗但仍有症状的慢性自发性荨麻疹（CSU）成人和青少年患者。

美国哮喘与过敏基金会总裁兼首席执行官Kenneth Mendez表示，慢性自发性荨麻疹患者会突然出现不可预测的风疹块和严重瘙痒，给日常生活造成重大负担，该治疗的获批为患者提供了更多选择和控制疾病的机会。

再生元董事会联合主席、总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士称，Dupixent是十多年来首个针对慢性自发性荨麻疹（CSU）的新型靶向治疗药物，关键试验表明它能显著减轻与该疾病相关的严重瘙痒和不可预测的风疹块症状。FDA的这一决定使Dupixent现在被批准用于七种慢性、使人衰弱的特应性疾病，部分由潜在的2型炎症驱动，其中一些已被证明与CSU共病，如特应性皮炎和哮喘，为患者提供一种可能有助于多种特应性疾病的治疗方法。

美国的批准基于两项3期临床试验A（n = 136）和C（n = 148）的数据，这些试验包括12岁及以上、尽管使用抗组胺药但仍有症状的生物制剂初治患者，评估Dupixent作为标准抗组胺药的附加疗法与单独使用抗组胺药的对比。两项试验都达到了主要和关键次要终点，与安慰剂相比，Dupixent在24周时显示出瘙痒严重程度和荨麻疹活动（瘙痒和风疹块的综合指标）的降低。与安慰剂相比，Dupixent在24周时也增加了疾病得到良好控制或完全缓解的可能性。试验B（n = 108）提供了额外的安全性数据，并评估了12岁及以上、对抗IgE治疗反应不佳或不耐受且尽管使用抗组胺药仍有症状的患者使用Dupixent的情况。

试验A、B和C的安全性结果与Dupixent在已批准适应症中的已知安全性概况基本一致。在所有三项试验的汇总数据中，与安慰剂相比，使用Dupixent的患者中更常见（≥2%）的不良事件是注射部位反应。

赛诺菲免疫学和肿瘤学开发全球治疗领域负责人Alyssa Johnsen博士表示，疾病未得到控制的CSU患者会经历非常麻烦的瘙痒和风疹块，这会严重影响日常生活，FDA的批准提供了一种新的治疗选择，以解决这些严重和反复出现的症状的潜在病因，Dupixent有可能改善以前治疗选择有限的CSU患者的预后。

Dupixent已在日本、阿联酋和巴西被批准用于CSU，目前正在接受包括欧盟在内的世界其他监管机构的审查。

慢性自发性荨麻疹：CSU是一种部分由2型炎症驱动的慢性炎症性皮肤病，会导致突然且使人衰弱的风疹块和反复瘙痒。CSU通常用H1抗组胺药治疗，但许多患者尽管接受抗组胺药治疗，疾病仍未得到控制，其中一些人治疗选择有限，他们继续经历的症状可能使人衰弱并严重影响生活质量，美国有超过30万CSU患者抗组胺药治疗效果不佳。

Dupixent CSU 3期试验项目：评估Dupixent用于CSU的LIBERTY - CUPID 3期项目包括试验A、B和C，这些随机、双盲、安慰剂对照的临床试验评估了Dupixent作为标准抗组胺药附加疗法与单独使用抗组胺药相比的疗效和安全性。试验A和C是重复试验，评估了6岁及以上、尽管使用抗组胺药但仍有症状的患者。试验B针对12岁及以上、尽管使用抗组胺药但仍有症状且对抗IgE治疗反应不佳或不耐受的患者。在所有三项试验的24周治疗期间，患者接受初始负荷剂量后，每两周接受300mg Dupixent（体重<60kg的儿科患者每两周接受200mg）。

三项研究的主要终点都是评估24周时瘙痒相对于基线的变化（通过每周瘙痒严重程度评分[ISS7]，0 - 21分制测量）。关键次要终点（也在24周评估）包括瘙痒和风疹块相对于基线的变化（每周荨麻疹活动评分[UAS7]，0 - 42分制）。24周评估的其他次要终点包括达到疾病良好控制状态（UAS7≤6）的患者比例和完全缓解（UAS7 = 0）的患者比例。试验A和B的结果发表在《过敏与临床免疫学杂志》上，试验B在美国未达到24周时ISS7相对于安慰剂降低的主要终点。

关于Dupixent：Dupixent是一种皮下注射药物。在12岁及以上、尽管接受H1抗组胺药治疗但仍有症状的CSU成人患者中，初始负荷剂量后每两周注射300mg。在12 - 17岁、尽管接受H1抗组胺药治疗但仍有症状的CSU患者中，根据体重（30 - <60kg的青少年每两周200mg，≥60kg的青少年每两周300mg）在初始负荷剂量后每两周注射一次。Dupixent需在医疗专业人员的指导下使用，在医疗专业人员培训后可在诊所或家中注射，12 - 17岁的青少年应在成人监督下注射。

Dupixent由再生元的专有VelocImmune®技术发明，是一种全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素 - 4（IL - 4）和白细胞介素 - 13（IL - 13）通路的信号传导，不是免疫抑制剂。Dupixent开发项目在3期试验中显示出显著的临床益处并减少了2型炎症，确立了IL - 4和IL - 13是在多种相关且常共病疾病中起主要作用的2型炎症的两个关键驱动因素。

再生元和赛诺菲致力于帮助美国被开具Dupixent处方的患者获得药物并通过Dupixent MyWay®计划获得可能需要的支持。Dupixent已在60多个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球有超过100万患者正在接受Dupixent治疗。

再生元的VelocImmune技术：再生元的VelocImmune技术利用专有的基因工程小鼠平台，该平台被赋予了人源化免疫系统以生产优化的全人源抗体。

度普利尤单抗开发项目：度普利尤单抗由再生元和赛诺菲根据全球合作协议共同开发，已在60多项临床试验中对1万多名部分由2型炎症驱动的各种慢性疾病患者进行了研究。除了目前已批准的适应症外，再生元和赛诺菲正在3期试验中研究度普利尤单抗在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用。

美国适应症：Dupixent是一种处方药。

重要安全信息：对度普利尤单抗或Dupixent中的任何成分过敏者禁用；使用前告知医疗服务提供者自身所有医疗状况、正在服用的所有药物；Dupixent可引起严重副作用，也有常见副作用，有任何困扰或持续的副作用应告知医疗服务提供者；按医疗服务提供者的处方使用，不要自行准备和注射，12岁及以上儿童建议由成人或在成人监督下注射，6个月 - 12岁儿童应由护理人员注射；请参阅附带的完整处方信息。

关于再生元：再生元是一家领先的生物技术公司，为患有严重疾病的患者发明、开发和商业化变革生命的药物。

关于赛诺菲：赛诺菲是一家创新的全球医疗保健公司，致力于将科学奇迹转化为改善人们的生活。