Amylyx制药公司用于治疗肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）的AMX0114获美国FDA（食品药品监督管理局）快速通道认定

马萨诸塞州剑桥市 - （美国商业资讯）2025年6月3日 - Amylyx制药公司（纳斯达克股票代码：AMLX）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AMX0114快速通道资格。AMX0114是一种针对钙蛋白酶 - 2的反义寡核苷酸（ASO），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者。

Amylyx首席医疗官Camille L. Bedrosian博士表示，获得FDA快速通道资格对公司意义重大，公司致力于为ALS患者开发潜在治疗方法，ALS是一种不断进展的致命疾病，治疗选择有限。FDA的认可表明该疾病严重且有临床前证据支持AMX0114靶向钙蛋白酶 - 2的潜力，钙蛋白酶 - 2被认为是ALS进展中轴突退化的重要因素。公司将尽快推进AMX0114项目，预计今年晚些时候会有1期LUMINA临床试验的早期队列数据。

FDA的快速通道旨在加快治疗严重威胁生命疾病疗法的开发和审查，满足未被满足的医疗需求。获快速通道资格的疗法可与FDA更频繁会面交流，若符合相关标准还可优先审查。

AMX0114靶向钙蛋白酶 - 2（一种钙激活蛋白酶）。研究表明，钙蛋白酶 - 2过度活跃可能是ALS和其他神经退行性疾病进展的重要因素，因为它会导致轴突退化。临床前研究中，AMX0114提高了神经元存活率，降低了细胞外神经丝轻链（NfL）水平。

2025年4月，公司宣布LUMINA试验首位参与者已用药。LUMINA是一项多国、随机、双盲、安慰剂对照、多剂量递增的1期临床试验，评估AMX0114在ALS患者中的安全性和生物活性，也会评估包括NfL水平变化在内的ALS生物标志物。约48名参与者将按3:1随机接受AMX0114或安慰剂，每四周鞘内注射一次，最多四次。公司预计2025年能得到早期数据。

关于AMX0114

AMX0114是一种针对钙蛋白酶 - 2（CAPN2）的反义寡核苷酸（ASO），用于潜在治疗ALS，已获FDA快速通道资格。临床前研究中，AMX0114使疾病相关轴突退化细胞模型中的CAPN2 mRNA和钙蛋白酶 - 2蛋白水平显著、剂量依赖性且持久降低，提高了神经元存活率，降低了多个疾病模型和神经元损伤范例中的细胞外神经丝轻链（NfL）水平，在体内临床前安全研究中耐受性良好。

关于ALS

肌萎缩侧索硬化症（ALS，也叫运动神经元病）是一种致命的神经退行性疾病，由脑和脊髓中的运动神经元死亡引起，导致肌肉功能衰退、无法行动和说话、呼吸麻痹直至死亡。90%以上的ALS患者为散发性，无明确家族史。

关于LUMINA

1期LUMINA临床试验（NCT06665165）是一项多国、随机、双盲、安慰剂对照、多剂量递增试验，评估AMX0114在ALS患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。预计招募约48名成年参与者，也会评估包括神经丝轻链（NfL）水平变化在内的广泛研究的ALS生物标志物。

关于Amylyx制药公司

Amylyx的使命是开启治疗有大量未满足需求疾病的新时代。我们以严谨科学、坚定承诺，在他人看到挑战之处看到机遇，专注于几种神经退行性和内分泌疾病的三种研究性疗法。更多信息请访问amylyx.com，在领英和X（推特）上关注我们；投资者请访问investors.amylyx.com。