利扎布鲁替尼在美国获孤儿药资格认定，用于镰状细胞病治疗

2025年6月3日，巴黎。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予利扎布替尼（rilzabrutinib）孤儿药资格认定。利扎布替尼是一种新型、先进的口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过多重免疫调节作用，旨在减少镰状细胞病中可能因炎症引发的血管闭塞危象。FDA会为针对美国患病人数少于20万的罕见疾病的研究性疗法授予孤儿药资格。

医学博士、哲学博士卡琳·克诺布（Karin Knobe） 罕见病全球开发负责人 “利扎布替尼获得第四个孤儿药资格认定，这彰显了我们不断致力于开发药物以满足罕见病患者未被满足的医疗需求。镰状细胞病患者常因血管闭塞危象和其他并发症遭受剧痛，这对生活质量和预期寿命有显著影响。仍需新的治疗方法，通过调节可能导致镰状细胞病发病机制的免疫系统反应来改善这些状况。”

除镰状细胞病外，利扎布替尼在美国、欧盟和日本已获得免疫性血小板减少症（ITP）孤儿药资格，在美国和欧盟获得温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）孤儿药资格，在美国获得IgG4相关疾病（IgG4 - RD）孤儿药资格。

利扎布替尼的安全性和有效性尚未得到任何监管机构的确定。利扎布替尼目前正在美国、欧盟和中国接受监管审查，用于潜在的ITP治疗。获得快速通道资格认定的ITP，FDA监管决策的目标行动日期为2025年8月29日。

镰状细胞病支持数据 2024年美国血液学会（ASH）会议上展示的镰状细胞病临床前数据表明，利扎布替尼有助于减少镰状细胞病转基因小鼠的血管闭塞和炎症。

关于利扎布替尼 利扎布替尼是一种新型、先进的口服可逆性BTK抑制剂，通过多重免疫调节恢复免疫平衡，有潜力成为多种罕见免疫介导或炎症性疾病的有效新药。在B细胞、巨噬细胞和其他先天免疫细胞中表达的BTK在多种免疫介导的疾病过程和炎症通路中起关键作用。借助赛诺菲的TAILORED COVALENCY®技术，利扎布替尼可选择性抑制BTK靶点，同时可能降低脱靶副作用风险。

关于镰状细胞病 镰状细胞病是一组罕见的遗传性血液疾病，红细胞变形，通常呈镰刀状或新月形，导致它们卡在小血管中，阻碍血流。这会引发剧痛发作以及其他健康并发症，包括感染、中风、肺、眼和肾脏疾病。美国有超过10万患者，其中约90%为非裔美国人，3 - 9%为西班牙裔或拉丁裔。美国非裔美国人后裔婴儿中约365分之一患有镰状细胞病，约13分之一为携带者。美国镰状细胞病患者预期寿命比平均水平短20年。

关于赛诺菲 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们的生活并创造引人注目的增长。我们运用对免疫系统的深刻理解来研发药物和疫苗，治疗和保护全球数百万人，创新产品线有望造福更多人。我们的团队遵循一个宗旨：追求科学奇迹以改善人们的生活；这激励我们推动进步，通过应对当今最紧迫的医疗、环境和社会挑战，为员工和所服务的社区带来积极影响。

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