美国食品药品监督管理局批准布林苏普利

FDA批准Brinsupri（brensocatib）用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症

新泽西州布里奇沃特，2025年8月12日/美通社/ - Insmed公司（纳斯达克股票代码：INSM）是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流的疗法，改变重症患者的生活。该公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准首个用于治疗成人和12岁及以上儿童非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）的口服日服一次药物Brinsupri（brensocatib 10毫克和25毫克片剂）。Brinsupri是FDA批准的首个也是唯一用于NCFB的治疗药物，为美国数十万患者和临床医生提供了管理这种可导致永久性肺损伤和肺功能下降的慢性进行性疾病的选择。

“FDA的这一批准可能会改变我们治疗非囊性纤维化支气管扩张症的方式，”纽约大学格罗斯曼医学院肺部、重症监护和睡眠医学的Fiona和Stanley Druckenmiller教授、纽约大学朗格尼健康支气管扩张症和NTM项目主任、ASPEN研究员Doreen Addrizzo - Harris医学博士说。“我们首次有了一种直接针对中性粒细胞炎症并解决支气管扩张症急性加重根本原因的治疗方法。基于数据的优势以及我们在患者身上看到的效果，我相信这将成为非囊性纤维化支气管扩张症治疗的新标准。”

美国约有50万人被诊断患有NCFB，全球估计还有数百万人患有这种疾病。与以气道狭窄为特征的其他呼吸系统疾病不同，支气管扩张症会使气道永久扩张，导致黏液和细菌更难清除，从而引发持续的炎症和感染。支气管扩张症的一个特征是频繁急性加重，症状恶化时，如咳嗽、黏液增多、呼吸急促和疲劳。

“非囊性纤维化支气管扩张症严重影响患者的生活，影响他们的身体健康和情绪健康，”支气管扩张症和NTM协会执行主任Elisha Malanga说。“许多患者频繁发作，这可能会扰乱日常生活并可能导致疾病进展。FDA批准brensocatib是一项重大且期待已久的进展，是首个被批准用于非囊性纤维化支气管扩张症的疗法。我们希望这样的治疗方法能让支气管扩张症患者控制自己的病情。”

此次批准基于3期ASPEN和2期WILLOW研究的数据，这两项研究均发表在《新英格兰医学杂志》上。在ASPEN研究中，服用Brinsupri 10毫克或25毫克的患者与安慰剂相比，年急性加重率分别降低21.1%和19.4%。Brinsupri的两种剂量均达到了几个与急性加重相关的次要终点，包括显著延长首次急性加重的时间和显著增加治疗期间无急性加重患者的比例。在第52周时，接受Brinsupri 25毫克的患者在使用支气管扩张剂后，一秒用力呼气量（FEV₁）衡量的肺功能下降在统计学上显著减少。两项研究均评估了Brinsupri的安全性。ASPEN试验中最常见的≥2%的不良反应包括上呼吸道感染、头痛、皮疹、皮肤干燥、角化过度和高血压。WILLOW研究中成人NCFB患者的安全性概况与ASPEN大体相似，但WILLOW中牙龈和牙周不良反应的发生率较高。

“FDA批准首个用于非囊性纤维化支气管扩张症的治疗药物，对患者和Insmed来说是一个历史性的里程碑，”Insmed首席医疗官Martina Flammer医学博士、工商管理硕士说。“我们始终以患者为中心，再次为一种此前无批准疗法的疾病提供了一流的药物。这是医学上的一项了不起的成就。我们非常感谢患者、医疗服务提供者和倡导者，是他们让这一切成为可能——这只是我们为这个群体共同努力所能取得成就的开始。”

Brinsupri是一种一流的二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，旨在抑制中性粒细胞中酶（中性粒细胞丝氨酸蛋白酶）的激活，这些酶是NCFB慢性气道炎症的关键驱动因素。Brinsupri是首个被批准用于解决NCFB潜在炎症过程的疗法。

与此同时，brensocatib在欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和保健品管理局（MHRA）的申请已被受理，公司计划于2025年在日本提交申请。如果在各个地区获得批准，预计将于2026年商业上市。

Brinsupri现在可通过美国的综合专业药房网络凭处方购买。

关于Brinsupri（brensocatib）

Brinsupri™（brensocatib）是一种小分子、日服一次、口服、可逆的二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，用于治疗12岁及以上成人和儿童非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）。brensocatib旨在抑制中性粒细胞中酶（中性粒细胞丝氨酸蛋白酶）的激活，这些酶是NCFB慢性气道炎症的关键驱动因素。brensocatib也正在评估其在其他中性粒细胞介导疾病中的潜在作用。

关于InLighten患者支持计划

Insmed致力于通过为符合条件的患者提供经济援助选项来提供其产品的使用机会。使用Insmed产品的患者也可注册通过其InLighten患者支持计划接受持续教育和支持。

关于ASPEN

ASPEN是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，旨在评估brensocatib在非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）患者中的疗效、安全性和耐受性。作为ASPEN研究的一部分，近40个国家的460多个试验点参与其中。排除未招募患者的试验点和乌克兰的所有试验点后，ASPEN中活跃的试验点总数为35个国家的391个试验点。成年患者（18 - 85岁）按1:1:1随机分组，青少年患者（12 - <18岁）按2:2:1随机分组，分别接受brensocatib 10毫克、brensocatib 25毫克或安慰剂，每日一次，持续52周，然后停药4周。主要疗效分析包括1680名成年患者和41名青少年患者的数据。

关于WILLOW

WILLOW是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心、多国的2期研究，旨在评估brensocatib每日一次给药24周在非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）患者中的疗效、安全性和耐受性以及药代动力学。WILLOW在116个试验点进行，招募了256名在筛选前12个月内至少有两次有记录的肺部急性加重的NCFB成年患者。患者按1:1:1随机分组，分别接受10毫克或25毫克brensocatib或匹配的安慰剂。主要疗效终点是brensocatib组与安慰剂组相比在24周治疗期间首次肺部急性加重的时间。

关于支气管扩张症

支气管扩张症是一种严重的慢性肺部疾病，由于感染、炎症和肺组织损伤的循环，支气管永久扩张。这种疾病的特点是频繁的肺部急性加重，需要抗生素治疗和/或住院治疗。症状包括慢性咳嗽、咳痰过多、呼吸急促和反复呼吸道感染，这些都会使基础病情恶化。成人中的大多数支气管扩张症病例为非囊性纤维化支气管扩张症。目前，美国约有50万患者、欧盟5国（法国、德国、意大利、西班牙和英国）约60万患者以及日本约15万患者被诊断患有NCFB。在美国以外的地区，目前这些地区没有专门针对支气管扩张症的批准疗法。

重要安全信息

警告和注意事项

• 皮肤不良反应：使用Brinsupri治疗与皮肤不良反应增加有关，包括皮疹、皮肤干燥和角化过度。监测患者是否出现新皮疹或皮肤状况，若有新的皮肤发现，将患者转诊给皮肤科医生进行评估。
• 牙龈和牙周不良反应：使用Brinsupri治疗与牙龈和牙周不良反应增加有关。患者在服用Brinsupri期间应定期进行牙科检查，建议患者保持日常口腔卫生。
• 减毒活疫苗：尚不清楚在Brinsupri治疗期间接种减毒活疫苗是否会影响这些疫苗的安全性或有效性。接受Brinsupri治疗的患者应避免使用减毒活疫苗。

不良反应 ASPEN试验中最常见的≥2%的不良反应包括上呼吸道感染、头痛、皮疹、皮肤干燥、角化过度和高血压。WILLOW研究中成人NCFB患者的安全性概况与ASPEN大体相似，但牙龈和牙周不良反应的发生率较高。

较不常见的不良反应

• 肝功能检查升高：在ASPEN研究中，与安慰剂相比，Brinsupri 10毫克和25毫克组从第4周 - 第56周的所有时间点的平均谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）和碱性磷酸酶水平较基线均升高。安慰剂、Brinsupri 10毫克和25毫克治疗患者中ALT>3倍正常上限（ULN）的发生率分别为0%、1.2%和0.9%；AST>3倍ULN的发生率分别为0.2%、0.3%和0.5%；碱性磷酸酶>1.5倍ULN的发生率分别为2.5%、4.1%和4.0%。
• 皮肤癌：在ASPEN研究中，接受Brinsupri 10毫克和25毫克治疗的患者皮肤癌发生率分别为0.5%和1.9%，而安慰剂治疗患者为1.1%。
• 脱发：在ASPEN研究中，接受Brinsupri 10毫克和25毫克治疗的患者脱发发生率分别为1.5%和1.6%，而安慰剂治疗患者为0.4%。

特定人群使用

• 妊娠：尚无Brinsupri用于孕妇的临床数据。
• 哺乳期：尚无关于Brinsupri和/或其代谢物是否存在于人乳中的信息，也无对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的信息。应结合母乳喂养的发育和健康益处、母亲对Brinsupri的临床需求以及Brinsupri对母乳喂养儿童的任何潜在不良影响或母亲基础疾病的影响进行考虑。
• 儿科使用：Brinsupri用于治疗12岁及以上儿童NCFB的安全性和有效性已得到确认。参加ASPEN研究的12岁及以上儿童患者的常见不良反应与成人一致。Brinsupri用于12岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

适应症 Brinsupri用于治疗12岁及以上成人和儿童的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）。

关于Insmed

Insmed公司是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流的疗法来改变重症患者的生活。该公司正在推进一系列已批准和中后期研究性药物，以及前沿的药物研发，重点服务于需求最大的患者群体。Insmed最先进的项目是肺部和炎症疾病，包括两种已批准用于治疗慢性、衰弱性肺部疾病的疗法。该公司的早期项目涵盖多种技术和模式，包括基因治疗、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA末端连接和合成拯救。

Insmed总部位于新泽西州布里奇沃特，在美国、欧洲和日本设有办事处和研究地点。Insmed很自豪被评为生物制药行业最佳雇主之一，包括连续四年成为《科学》杂志的头号最佳雇主。访问www.insmed.com了解更多信息，或在领英、Instagram、YouTube和X上关注我们。

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来源：Insmed公司 [Brinsupri（brensocatib）FDA批准历史链接] 无论您感兴趣的话题是什么，[订阅我们的时事通讯链接]可在您的收件箱中获取Drugs.com的最佳内容。