渤健（Biogen）与斯托克治疗公司（Stoke Therapeutics）宣布，针对Dravet综合征潜在疾病修饰疗法佐瑞韦森（Zorevunersen）的3期EMPEROR研究已完成首例患者给药

马萨诸塞州剑桥和贝德福德，2025年8月11日（环球新闻专线） - 渤健公司（纳斯达克股票代码：BIIB）和斯托克治疗公司（纳斯达克股票代码：STOK）今日宣布，首名患者已在全球3期EMPEROR研究中接受佐瑞韦森（zorevunersen）用于治疗Dravet综合征的用药。佐瑞韦森是一种在研反义寡核苷酸，有望成为Dravet综合征的首个疾病修饰疗法。

斯托克治疗公司首席医疗官Barry Ticho博士表示：“我们的1/2期和开放标签扩展研究提供了大量数据，有助于理解佐瑞韦森并指导EMPEROR研究设计，包括剂量、时长、终点选择和效力。鉴于该疾病的严重性和现有治疗的局限性，癫痫发作的显著且持久减少以及认知和行为的持续改善，让我们相信佐瑞韦森可能改善Dravet综合征患者的预后。”

渤健公司治疗开发部门负责人Katherine Dawson博士称：“EMPEROR研究的启动是佐瑞韦森研发的一个关键里程碑。尽管使用了现有的抗癫痫药物进行治疗，但目前没有获批的药物能解决这种罕见遗传病的潜在认知和行为问题。我们期待与斯托克合作，若获批，将佐瑞韦森作为Dravet综合征的首个疾病修饰治疗选择推出。”

EMPEROR关键3期设计概要

该研究的主要研究者、加州大学旧金山分校神经病学与儿科学教授、儿科癫痫卓越中心主任Joseph Sullivan博士表示：“Dravet综合征是研究最多的遗传性癫痫之一，我们知道它对患者及其护理者有重大且改变生活的影响。减轻癫痫发作仍然是一个重要的临床结果，但解决潜在遗传病因以改善神经发育症状的潜力标志着一种全新的疾病治疗方式。EMPEROR研究的高度关注表明了对治疗的迫切需求。”

EMPEROR临床试验已在美国、英国、日本启动，并计划在欧洲开展。欲了解更多EMPEROR研究信息，请访问https://www.emperorstudy.com/和https://clinicaltrials.gov/study/NCT06872125。

关于渤健

渤健成立于1978年，是一家领先的生物技术公司。我们运用对人类生物学的深刻理解，利用不同模式推进一流的治疗方法或疗法，以提供卓越的治疗效果。我们勇于冒险并平衡投资回报以实现长期增长。

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关于斯托克治疗公司

斯托克治疗公司（纳斯达克股票代码：STOK）致力于通过RNA药物挖掘人体潜力来恢复蛋白质表达。该公司正在开发反义寡核苷酸（ASOs）以选择性恢复天然存在的蛋白质水平。其首个在研药物佐瑞韦森已在Dravet综合征患者中显示出疾病修饰潜力，目前正在进行3期研究。

关于Dravet综合征

Dravet综合征是一种严重的发育性和癫痫性脑病（DEE），特征为严重、反复癫痫发作以及显著的认知和行为障碍。多数病例由SCN1A基因的一个拷贝突变引起，导致大脑神经元细胞中NaV1.1蛋白水平不足。尽管使用了现有最佳抗癫痫药物治疗，仍有90%以上患者继续癫痫发作。

关于佐瑞韦森

佐瑞韦森是一种在研反义寡核苷酸，旨在通过增加SCN1A基因非突变（野生型）拷贝在脑细胞中的NaV1.1蛋白产量来治疗Dravet综合征的根本病因。

关于EMPEROR研究

EMPEROR 3期研究（NCT06872125）是一项全球性、双盲、假对照研究，评估佐瑞韦森在2至<18岁、SCN1A基因有确诊变异且与功能获得无关的Dravet综合征儿童中的疗效、安全性和耐受性。

渤健安全港声明

本新闻稿包含前瞻性陈述，涉及佐瑞韦森的潜力、益处、安全性和有效性等。药物开发和商业化存在高度风险，您不应过度依赖这些陈述。这些陈述基于当前的信念、假设和可获取的信息，实际结果可能与陈述有重大差异。