诺华宣布伊纳鲁单抗（ianalumab）两项III期临床试验在干燥综合征患者中均达到主要终点

巴塞尔，2025年8月11日 - 诺华公司今日宣布，其评估ianalumab（VAY736）用于成人活动性干燥综合征的III期试验取得了积极的顶线结果。两项试验均达到主要终点，即疾病活动有统计学显著改善。这些结果表明，ianalumab这种具有B细胞耗竭和BAFF - R抑制双重作用机制的药物，有望成为干燥综合征（一种慢性致残性自身免疫疾病）患者的首个靶向治疗药物。

“干燥综合征是一种严重、进展性的全身性自身免疫疾病，常被忽视或误诊，对生活质量有严重不良影响，治疗选择非常有限，需求未得到满足。III期的两项试验表明ianalumab可改善干燥综合征患者的疾病活动。”诺华开发总裁兼首席医学官Shreeram Aradhye医学博士说，“这些III期研究是一个重要的里程碑。我们期待在不久的将来与卫生部门讨论这些发现。”

NEPTUNUS关键试验达到了主要终点，即通过欧洲抗风湿病联盟干燥综合征疾病活动指数（ESSDAI）的降低来衡量疾病活动的改善，这是一种与安慰剂比较的多维度疾病活动测量方法。ianalumab耐受性良好，在干燥综合征中显示出良好的安全性。

诺华计划在即将召开的医学会议上展示NEPTUNUS - 1和NEPTUNUS - 2的数据，并向全球卫生部门提交已获美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道认定的ianalumab。

关于ianalumab ianalumab（VAY736）是一种新型全人源单克隆抗体，正在研究用于治疗多种B细胞驱动的自身免疫疾病的潜力，包括干燥综合征、免疫性血小板减少症（ITP）、系统性红斑狼疮（SLE）、狼疮性肾炎（LN）、温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）和弥漫性皮肤系统性硬化症（dcSSc）。其作用机制以两种方式靶向B细胞，即通过抗体依赖的细胞毒性（ADCC）进行B细胞耗竭以及阻断BAFF - R介导的B细胞功能和存活信号。在临床试验中，ianalumab在干燥综合征、系统性红斑狼疮和免疫性血小板减少症中显示出有希望的疗效和良好的安全性。ianalumab源于与MorphoSys AG的早期合作，诺华于2024年收购了该公司。

关于NEPTUNUS - 1和NEPTUNUS - 2 III期临床试验NEPTUNUS - 1和NEPTUNUS - 2是全球性、多中心的关键研究，评估ianalumab在干燥综合征患者中的疗效和安全性。这些试验旨在为ianalumab作为活动性腺外疾病患者干燥综合征靶向治疗的潜力提供全面数据。

NEPTUNUS - 1是一项随机、双盲、双臂多中心III期试验（N = 275），评估ianalumab 300mg皮下注射（s.c.）每月一次与安慰剂相比，持续52周的临床疗效、安全性和耐受性。NEPTUNUS - 2是一项随机、双盲、三臂多中心III期试验（N = 504），评估ianalumab 300mg皮下注射每月一次或每3个月一次与安慰剂相比，最长达52周的临床疗效、安全性和耐受性。主要终点通过使用ESSDAI（欧洲抗风湿病联盟干燥综合征疾病活动指数）评估全身疾病活动的改善来衡量。目前参加NEPTUNUS - 1和NEPTUNUS - 2的患者有机会继续在这些研究中随访或进入长期扩展试验。

关于干燥综合征（以前称为舍格伦综合征） 干燥综合征是一种全身性、慢性自身免疫性疾病，可引起炎症和组织损伤，影响全身。它主要影响外分泌腺，导致过度干燥，90%以上的患者会出现眼干和口干。该疾病具有异质性，患者会感到干燥、疲劳和广泛疼痛，30 - 40%的患者还会有腺外器官受累。腺外表现多种多样，可影响皮肤、肌肉骨骼系统、肾脏、肺和其他器官。干燥综合征患者患淋巴瘤的风险增加。

干燥综合征是最常见的风湿性自身免疫疾病之一，约影响0.25%的人口，估计有50%未被诊断。女性患干燥综合征的几率是男性的9倍。B细胞功能障碍在该疾病中起重要作用，它引起自身免疫反应，导致炎症和组织损伤。目前没有被批准的全身性治疗方法，只有有限的对症治疗可提供暂时和部分症状缓解，这凸显了有效靶向治疗的必要性。

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参考文献