美国食品药品监督管理局（FDA）受理布美他尼鼻喷雾剂的新药申请

美国食品药品监督管理局（FDA）已受理布美他尼鼻喷雾剂的新药申请，并指定2025年9月14日为《处方药使用者付费法案》（PDUFA）的目标行动日期。2025年1月27日，科斯塔西斯治疗公司（Corstasis Therapeutics Inc.）宣布，布美他尼鼻喷雾剂是一种在研药物，用于治疗充血性心力衰竭以及肝脏和肾脏疾病相关的水肿，重点针对门诊患者。

科斯塔西斯治疗公司首席执行官本杰明·埃斯克（Benjamin Esque）在一份声明中表示：“我们很高兴FDA受理了我们布美他尼鼻喷雾剂的新药申请。这一里程碑让我们离为液体过载患者提供一种简单、易用的门诊治疗更近了一步。我们期待在整个审评过程中与FDA密切合作。”

布美他尼是一种标准的利尿剂，可口服或静脉注射，通过尿液排出多余的盐和水，以减轻心脏、肾脏或肝脏疾病引起的组织肿胀。布美他尼鼻喷雾剂旨在让患者在门诊环境下通过鼻黏膜自行进行非口服的袢利尿剂治疗。

RSQ - 777 - 02试验于2023年12月至2024年4月在奥兰治县研究中心进行，并在2024年美国心脏协会（AHA）科学会议上作为最新科学成果展示。该临床试验对68名健康成年人（入组时无心力衰竭或相关风险因素）评估了布美他尼鼻喷雾剂。研究人员比较了布美他尼鼻喷雾剂与口服和静脉注射（IV）布美他尼在吸收和减轻肿胀方面的能力。

在研究人群中，超过半数（66.3%）的参与者为男性，大多数（60.3%）为白人。该研究以不同顺序向每位参与者施用鼻用、口服和静脉注射布美他尼，并对研究参与者进行为期10天的现场监测。

分析表明，布美他尼鼻喷雾剂吸收有效且耐受性良好，与其他给药方式具有一致的副作用，且比口服剂型的治疗紧急不良事件（TEAEs）更少。布美他尼鼻喷雾剂的尿量和血药浓度与口服和静脉注射布美他尼相似，吸收速度快33%。

根据这些数据，静脉注射布美他尼的吸收速度超过口服和鼻用布美他尼，但鼻用剂型的尿钠排泄起效更快。此外，对于最终接受了所有三种布美他尼剂型的每位参与者，鼻用和静脉注射剂型的布美他尼比口服剂型的吸收更稳定。总体而言，鼻用和静脉注射布美他尼的吸收变异性为27%，而口服剂型>40%，这表明鼻用和静脉注射剂型更稳定，鼻喷雾剂相对于口服剂型在家庭自行给药方面具有优势。

科斯塔西斯治疗公司首席医疗官布莱恩·科尔斯基（Brian Kolski）医学博士在一份声明中表示：“我们的目标是通过提供医院环境之外的治疗选择来减轻患者和医疗系统的负担——有可能降低成本并提高生活质量。”

布美他尼（Bumetanide），它是一种强效利尿药，属于袢利尿剂。主要作用于肾小管髓袢升支粗段，抑制钠离子和氯离子的重吸收，从而增加钠、氯、钾等的排泄，产生强大的利尿作用。常用于治疗水肿性疾病，如充血性心力衰竭、肝硬化、肾脏疾病等引起的水肿。