二期中期数据显示比米雷西布（Bimiralisib）在光化性角化病中的潜力

2025年美国皮肤病学会（AAD）年会上展示的新数据表明，比米雷西布（bimiralisib）在光化性角化病治疗方面有潜力。

来自Torqur AG的选择性泛PI3K/mTOR抑制剂的2期试验中期分析，在AAD 2025上呈现的中期结果显示，使用2%比米雷西布外用凝胶的患者中，60%在随访时病变完全或部分清除，4周治疗组这一数字达到70%。

“大多数皮肤鳞状细胞癌起始于光化性角化病。美国有5800多万人患有此类病变，针对早期病变的新型靶向、非侵入性治疗有助于减轻数千患者的疾病负担。”麻省总医院和哈佛医学院皮肤科主任大卫·费舍尔（David Fisher）说。

在瑞士两个中心进行的多中心、随机、开放标签、平行组研究，试验按1:1比例将患者随机分组，接受2周或4周比米雷西布外用凝胶治疗。患者入选需年满50岁，临床诊断为稳定、典型光化性角化病，面部、头皮和/或手背连续治疗区域至少有3个光化性角化病病变。

作为试验参与的一部分，参与者在整个研究过程中不得在治疗区域使用任何产品，除了经研究者批准的清洁剂、防晒霜、洗液和非药用化妆品。此外，筛选前2年内有月经周期的女性参与者，筛选时血清妊娠试验需为阴性，首次治疗日尿液妊娠试验需为阴性。

试验主要关注结果是光化性角化病病变较基线的变化，根据治疗组在第43天或第57天达到研究者整体评估（IGA）0或1分来衡量。次要疗效结果包括治疗结束访视时光化性角化病病变部分或完全清除的参与者比例。

AAD上展示的数据表明，完成初始治疗和随访的患者中60%病变完全或部分清除。进一步分析显示，4周治疗组70%、2周治疗组50%病变完全或部分清除。安全性分析表明外用凝胶耐受性良好，治疗相关不良事件主要为轻度（1级），治疗结束后迅速消退。

“这项2期试验的中期结果非常鼓舞人心，显示2%比米雷西布外用凝胶作为光化性角化病有效且耐受性良好的治疗方法潜力巨大。”瑞士巴塞尔大学医院皮肤科与过敏科主任、首席研究员亚历山大·纳瓦里尼（Alexander Navarini）博士说，“这些鼓舞人心的中期发现进一步证实，针对光化性角化病PI3K通路的有效靶向治疗是有必要的。我们期待随着研究进展，进一步评估比米雷西布的临床潜力。”

该试验中期数据公布时距离Torqur AG宣布试验第一名患者用药还不到一年。据Torqur AG发布消息，2期试验完整结果预计2025年6月得出。

“这些中期结果标志着我们为光化性角化病患者提供创新治疗选择的进程中向前迈出了重要一步。”Torqur AG首席执行官弗拉基米尔·茨米利亚诺维奇（Vladimir Cmiljanovic）说，“观察到的积极趋势让我们深受鼓舞，我们将继续专注于推动研究进入下一发展阶段。”