我们推荐日服药物治疗罕见慢性肾病后,超4200人将受益
5月23日(周五),英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)推荐了一种可用于英国国民医疗服务体系(NHS)的新治疗方案,数千名慢性肾脏病患者的生活有望得到改善。
在最终指南草案中,司帕生坦(也称为非斯巴利,由维福制药公司生产)被推荐用于治疗原发性IgA肾病(IgAN,也称为伯杰氏病),超4200人有望受益。当成年患者出现尿蛋白排泄量为1.0克/天或更高,或者尿蛋白与肌酐比值(UPCR)为0.75克/克或更高且有疾病快速进展风险时适用。
IgA肾病是一种渐进性慢性肾脏病,IgA蛋白在肾脏过滤部位积聚并造成损害,使血液废物过滤变得困难。肾脏功能失常会引发炎症和损害,进而导致肾衰竭。
司帕生坦为每日服用一次的片剂,通过阻断内皮素 - 1和血管紧张素II这两种激素的受体起作用,这两种激素会损害肾脏。阻断这些受体可减少漏入尿液中的蛋白量(蛋白尿)并减缓肾损害进展。临床试验证据表明,司帕生坦比标准治疗更能降低UPCR,且在维持肾功能方面可能更有效。与目前限时9个月使用的靶向释放布地奈德等其他治疗方法不同,司帕生坦可长期使用。
该治疗将通过预防或延缓发展为终末期肾病(可能需要透析或肾移植)的人数,减轻NHS的压力。
“很高兴我们能推荐这种有效的新疗法,它可通过延缓肾衰竭极大改善人们的生活。我们的独立评估委员会了解到这种疾病对人们工作、旅行和维持人际关系能力的毁灭性影响,以及现有治疗选择的局限性。司帕生坦为患者提供长期益处,我们决心在确保纳税人权益的同时,继续快速为患者提供最佳护理。”——英国国家卫生与临床优化研究所药品评估主任海伦·奈特
英国肾脏护理组织政策主任菲奥娜·劳德说:“IgAN在早期很少有症状,所以往往到病情严重时才被诊断出来。这一指南增加了一种可减缓疾病进展的治疗方法,这是一个受欢迎的消息,将使英国许多患者受益。IgAN通常影响较年轻的患者群体,因此对人们的生活极具破坏性,因为他们可能有年幼的家庭或刚刚开始职业生涯。我们很高兴这种IgAN的新疗法现在将成为有需要患者的一种选择。”
IgAN在英格兰影响着1.8万多人。它是慢性肾脏病和肾衰竭最常见的病因之一,尤其在40岁以下人群中。男性比女性更容易受这种疾病影响。
该公司通过一个简单的患者用药可及方案达成了保密的商业协议,使司帕生坦以折扣价提供给NHS。