RaDaR验证确认了关于局灶节段性肾小球硬化（FSGS）替代终点的PARASOL研究结果，专访丹尼尔·盖尔博士（医学与外科学士）

PARASOL联盟的新成果表明，蛋白尿减少作为局灶节段性肾小球硬化（FSGS）肾衰竭的替代终点已得到成功验证，这增强了其在未来临床试验中的实用性。该验证利用了英国国家罕见肾脏病登记处（RaDaR）的登记数据，是为这种罕见的进展性疾病建立可靠、可行的药物研发终点的关键一步。

PARASOL项目整合了北美和欧洲9个登记处的数据，以确定能预测经活检证实或遗传性FSGS患者长期预后的标志物。在PARASOL队列的1626名符合条件的参与者中，24个月时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）降至0.7 g/g以下与肾衰竭风险降低85%相关（风险比为0.15；95%置信区间为0.09 - 0.26），且生存优势为+0.27。

这些研究结果在第62届欧洲肾脏协会（ERA 2025）大会上公布，并在来自RaDaR的465名患者中得到独立验证。RaDaR是一个长期的国家登记处，对罕见肾脏病患者进行表型分析。尽管人口统计学和临床情况存在差异，如年龄较大、基线估算肾小球滤过率（eGFR）较低和基线蛋白尿较高，但RaDaR参与者对蛋白尿反应显示出相似的预测价值。在0.7 g/g阈值下，有反应者肾衰竭的风险比为0.07（95%置信区间为0.02 - 0.27），生存差异为+0.29，与PARASOL的结果非常相似。

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英国RaDaR登记处主任、伦敦大学学院圣彼得肾脏病学教授Daniel Gale（医学学士、外科学士、博士）表示，在RaDaR中的验证是一个关键里程碑，表明PARASOL的研究结果不限于研究环境或特定队列，并证实蛋白尿反应是一个可靠、可重复的替代终点，适用于不同的FSGS人群，包括那些在真实世界临床登记处中的人群。

在ERA 2025的一次采访中，Gale指出这种跨队列的一致性支持在临床试验中采用基于UPCR的终点，为基于eGFR且变异性很大的结果提供了一种实用的替代方案，因为基于eGFR的结果需要更大的样本量才能检测到有意义的效应。

欲了解更多关于该研究的信息，请查看我们在ERA 2025现场对Gale的采访。

Gale的相关披露包括诺华、亚力兄、卡利迪塔斯、不列颠、维福、柔道生物、阿德诺瓦特、赛诺菲、阿尼拉姆、勃林格殷格翰和拜耳。

Smith A, Pitcher D, Helmuth M等。蛋白尿作为局灶节段性肾小球硬化临床试验的终点：RaDaR对PARASOL研究结果的验证。于2025年6月4 - 7日在奥地利维也纳举行的第62届欧洲肾脏协会大会上发表。