新数据支持TNX - 102 SL在《处方药使用者付费法案》（PDUFA）日期前的疗效

TNX - 102 SL试验新发现表明，其对纤维肌痛患者的非恢复性睡眠和疼痛改善有效。TNX - 102 SL是环苯扎林的舌下制剂，目标批准日期为2025年8月15日，有望成为纤维肌痛新型非阿片类镇痛药的首个成员，也是15年来首个治疗纤维肌痛的新药。

这些来自1期药代动力学（PK）研究和3期RESILIENT研究的结果，于2025年6月11 - 14日在西班牙巴塞罗那举行的2025年欧洲风湿病学会联盟（EULAR）大会的海报上展示。

Tonix制药公司首席执行官Seth Lederman医学博士在一份声明中称：“纤维肌痛是一种复杂的慢性疼痛疾病，许多患者因此被开具慢性阿片类药物，这类药物与成瘾和过量用药有关。为解决纤维肌痛的慢性症状，潜在的治疗选择必须提供持久的疗效。TNX - 102 SL在两项3期研究中显示出减少纤维肌痛疼痛方面具有统计学意义的持久活性（14周）。”

1期研究为单中心、开放标签、随机、多剂量、双臂平行研究（n = 24），比较TNX 102 SL 5.6 mg（2×2.8 mg）片剂与环苯扎林（CBP）盐酸盐缓释（AMRIX；梯瓦）胶囊最大推荐日剂量30 mg/d的药代动力学。

Lederman说：“TNX - 102 SL旨在解决纤维肌痛患者的睡眠障碍，它部分通过降低活性代谢物去环苯扎林（nCBP）的水平来发挥环苯扎林的治疗作用，相对于口服环苯扎林而言。nCBP被认为会干扰口服环苯扎林在超说明书慢性给药方案和一项失败的双盲随机安慰剂对照试验中的治疗效果持久性。TNX - 102 SL现在有可能成为15年来纤维肌痛患者的首个新治疗选择。”

在1期研究中，主要研究者、马里兰州巴尔的摩私人诊所的Iredell W Iglehart III医学博士及其同事发现，在首次（第1天）和末次（第20天）服用TNX - 102 SL 5.6 mg后，CBP和nCBP的暴露量低于口服CBP胶囊。与nCBP的背景水平相比，TNX - 102 SL组在稳态时达到更高的动态CBP峰值水平。值得注意的是，他们发现TNX - 102 SL和口服CBP给药后，人血浆中的I期代谢物9种和II期代谢物8种相同。

3期RESILIENT研究将457名纤维肌痛（FM）患者随机分为睡前服用TNX - 102 SL 5.6 mg组（n = 231）或安慰剂组（n = 226）。参与者大多为女性（n = 436；95.4%），大多为白人（n = 386；84.5%）。他们的纤维肌痛平均病程为9.2年（标准差[SD]，9.0），基线时平均数字评分量表（NRS）疼痛评分为5.9（SD，1.1）。

Iglehart及其同事发现，与安慰剂相比，TNX - 102 SL在主要终点（从第1周开始至第14周持续显著降低每日NRS疼痛评分）上有极显著改善（P <.0001），效应量为0.38。

此外，与安慰剂相比，患者报告结局测量信息系统（PROMIS）睡眠障碍、PROMIS疲劳和日记睡眠质量评级等关键次要终点均具有统计学意义（均P <.001），效应量范围为0.32 - 0.50。

安全性方面，TNX - 102 SL组81.0%的患者和安慰剂组79.2%的患者完成研究，治疗期间出现的不良事件（AEs）导致停药的比例分别为6.1%和3.6%。TNX - 102 SL组2名患者（0.9%）发生严重不良事件，安慰剂组3名患者发生严重不良事件，TNX - 102 SL组1例急性胰腺炎事件被认为可能与治疗有关。研究者未通过生命体征、体重、临床实验室检查或体格检查或C - SSRS或BDI - II观察到任何安全信号。