2025年第二季度回顾美国食品药品监督管理局（FDA）的7项重大批准

2025年第二季度，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一系列针对罕见病和慢性病的疗法，拓展了治疗选择，推动了精准医疗发展。如批准inebilizumab用于免疫球蛋白G4相关疾病、nitisinone用于尿黑酸尿症，是相关患者群体期待已久的成果。atrasentan用于IgA肾病、beremagene geperpavec基因疗法用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症，分别在肾病学和皮肤病学有开创性意义。

呼吸和传染病的监管进展方面，批准了用于头皮和身体银屑病的roflumilast泡沫剂（一日一次）、用于嗜酸性粒细胞性慢性阻塞性肺疾病（COPD）的mepolizumab、用于婴儿呼吸道合胞病毒（RSV）预防的clesrovimab。此外，lenacapavir（半年注射一次）用于艾滋病病毒（HIV）预防获批，还有针对巨细胞动脉炎和全身型重症肌无力的新疗法。

以下是2025年第二季度FDA部分审批情况：

1. atrasentan（Vanrafia）
   • 日期：2025年4月2日
   • 适应症：降低IgA肾病（IgAN）患者蛋白尿
   • 背景：基于3期ALIGN试验中期结果获批，可作为IgAN的疾病改善疗法。
2. inebilizumab（Uplizna）
   • 日期：2025年4月3日
   • 适应症：成人免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4 - RD）治疗
   • 背景：3期NATRON试验数据支持获批，可降低疾病发作风险。
3. beremagene Geperpavec（Vyjuvek）
   • 日期：2025年4月29日
   • 适应症：隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）治疗
   • 背景：GEM - 3试验数据支持，为首个用于该皮肤病的基因疗法。
4. upadacitinib（Rinvoq）
   • 日期：2025年4月29日
   • 适应症：成人巨细胞动脉炎（GCA）治疗
   • 背景：SELECT - GCA试验结果支持，可减少糖皮质激素使用。
5. nipocalimab（Zilbrysq）
   • 日期：2025年4月30日
   • 适应症：成人和≥12岁儿童全身型重症肌无力（gMG）治疗
   • 背景：Vivacity - MG研究数据支持，可改善肌肉力量。
6. mepolizumab（Nucala）
   • 日期：2025年5月22日
   • 适应症：嗜酸性粒细胞性慢性阻塞性肺疾病（COPD）治疗
   • 背景：3期试验证明可降低病情加重率，是首个用于该COPD表型的生物制剂。
7. roflumilast Foam 0.3%（Zoryve）
   • 日期：2025年5月22日
   • 适应症：≥12岁患者头皮和身体斑块状银屑病治疗
   • 背景：3期ARRECTOR试验结果支持。
8. clesrovimab（Enflonsia）
   • 日期：2025年6月9日
   • 适应症：新生儿和婴儿首次RSV流行季RSV下呼吸道疾病预防
   • 背景：2b/3期CLEVER试验数据支持，可有效降低感染和住院率。
9. garadacimab - gxii（ANDEMBRY）
   • 日期：2025年6月16日
   • 适应症：≥12岁患者遗传性血管性水肿（HAE）预防性治疗
   • 背景：3期VANGUARD试验结果支持，可减少发作。

2025年6月18日，吉利德公司的lenacapavir（Yeztugo）获批用于成人和体重至少35kg青少年的HIV预防（半年注射一次）。6月19日，nitisinone（HARLIKU）获批用于成人尿黑酸尿症患者减少尿中尿黑酸，是该罕见病首个治疗药物。