2025年上半年回顾需了解的7个风湿病学最新进展

2025年上半年是肺病学充满活力的时期，美国食品药品监督管理局（FDA）有重大进展，试验结果前景乐观，呼吸疾病精准医疗持续发展。最显著的是，FDA批准美泊利单抗成为首个用于嗜酸性慢性阻塞性肺疾病（COPD）的生物制剂，这意味着针对棘手的COPD表型向更靶向治疗转变。其他监管进展包括FDA接受复发性呼吸道乳头瘤病（一种无获批疗法的极罕见疾病）的生物制品许可申请（BLA），以及在肺动脉高压和进行性肺纤维化新疗法方面的积极进展。

同时，临床研发管线有突破也有挫折。TPIP和布伦索卡替对肺动脉高压和支气管扩张症（两类长期未得到充分治疗的患者群体）患者有积极效果。奈兰度司特在进行性肺纤维化方面也有显著疗效，可能为这种使人衰弱的疾病增加治疗选择。然而，tezepelumab在一项COPD试验中未达终点，凸显出炎症驱动表型的复杂性。

查看2025年上半年风湿病学月度回顾，回顾HCPLive对过去几个月顶级风湿病学新闻和研究的报道：

• FDA批准inebilizumab（Uplizna）为首个成人IgG4 - 相关疾病（IgG4 - RD）疗法 FDA批准inebilizumab - cdon（Uplizna）作为成人IgG4 - 相关疾病的首个疗法，满足这种罕见自身免疫疾病中一项重大未被满足的需求，为之前依赖非靶向性治疗的患者提供新选择。
• FDA批准乌帕替尼，扩大成人巨细胞动脉炎治疗选择 乌帕替尼获FDA批准用于治疗成人巨细胞动脉炎，为治疗这种炎性血管疾病提供新选择。
• SAP - 001在痛风高尿酸血症对标准治疗黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOI）疗法耐药方面展现“同类最佳”数据 SAP - 001这种新型降尿酸药物在2b期试验中展现同类最佳疗效，多数患者在3个月时达到目标血清尿酸水平。
• REGENCY：奥滨尤妥珠单抗对狼疮性肾炎有效 3期REGENCY试验结果显示，奥滨尤妥珠单抗（Gazya / Gazyvaro）在活动性狼疮性肾炎患者实现完全肾反应方面优于单独的标准治疗。
• 罗司尼单抗对类风湿 关节炎展现历史性疗效 罗司尼单抗在2b期试验新发现中，对类风湿关节炎（RA）患者展现美国风湿病学会（ACR）和临床疾病活动指数（CDAI）低疾病活动（LDA）的历史性疗效。
• 新数据支持TNX - 102 SL在PDUFA之前的疗效 TNX - 102 SL（一种舌下环苯扎林制剂）在3期RESILIENT研究中，在减轻纤维肌痛患者疼痛和改善睡眠障碍方面有显著疗效，14周内疗效持续。1期药代动力学（PK）研究表明，与口服制剂相比，TNX - 102 SL可达到更高的环苯扎林动态峰值水平，且活性代谢物去甲环苯扎林暴露减少，这可能使其效果更持久。若在2025年8月15日的PDUFA日期获批，它可能成为15年多来首个获FDA批准的纤维肌痛新疗法，也是这种棘手慢性疼痛疾病的新型非阿片类镇痛选择。
• 3期氘可来昔替尼试验在银屑病关节炎（PsA）中达到ACR20终点 3期POETYK PsA - 1试验表明，氘可来昔替尼显著改善活动性银屑病关节炎成人患者的关节和皮肤症状，在16周时达到主要终点，54.2%的治疗患者达到ACR20反应，而安慰剂组为34.1%。次要终点也达到，包括皮肤清除、身体功能和生活质量指标的显著改善，以及抑制影像学进展的证据。氘可来昔替尼的安全性与之前研究一致，未发现新的安全信号，支持其作为口服、首创的TYK2抑制剂用于银屑病关节炎管理的潜力。