Pegcetacoplan开启C3G（补体C3肾小球病）治疗新纪元

一、译文

《观看内容》 集数1：培戈西莫泮（Pegcetacoplan）用于C3肾小球病（C3G）治疗的新时代 集数2：C3肾小球病（C3G）靶向治疗导航 集数3：借助VALIANT数据理解培戈西莫泮（Pegcetacoplan）在C3G中的作用 集数4：靶向治疗时代C3G新发病例的应对 集数5：C3G中未满足的需求与未解答的问题

2025年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准培戈西莫泮（Empaveli）用于治疗C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN），这在肾脏病学领域可能是一个分水岭时刻。

关键试验的结果推动了这一批准，培戈西莫泮是首批获批用于此适应症的靶向补体抑制剂之一，有望改变这些罕见、进展性肾小球疾病患者的治疗状况，这些患者以前的治疗选择有限且非特异性，移植后疾病复发风险高。

在这个由5部分组成的HCPLive RX Review的第一集中，主持人Shikha Wadhwani医学博士、理学硕士，与Anuja Java医学博士和Corey Cavanaugh医学博士一起，探讨C3G不断发展的治疗格局以及这一期待已久的批准所带来的影响。

讨论从回顾该领域的发展历程开始。C3G是一种罕见的补体介导的肾脏疾病，儿童和成人都会患病，从历史上看，患者的治疗选择有限，主要是超说明书使用的免疫抑制剂，疗效不稳定且副作用明显。Cavanaugh提到以前的治疗就像“猜谜游戏”，通常侧重于在不可避免的移植之前延长肾功能。

现在，培戈西莫泮和伊普西莫泮（iptacopan）的批准是C3G的首批疾病修饰性治疗选择，治疗方法从症状管理转向解决根本病因。Java强调这种转变在移植环境中影响尤其显著，因为C3G移植后复发长期以来一直是一个重大挑战。虽然近期试验纳入了移植患者是有希望的，但仍有许多未解答的问题，特别是在预防性使用、治疗时机、持续时间和监测方面。

专家组一致认为，这是罕见肾脏疾病管理的关键时期。临床医生首次能够为患者提供保护肾功能、潜在预防或延迟移植的真正希望。

Shikha Wadhwani医学博士、理学硕士，是德克萨斯大学医学分部的医学副教授兼临床研究副主席。Wadhwani是HCPLive的Kidney Compass播客的联合主持人以及我们咨询委员会的成员，担任本次对话的主持人。

Anuja Java医学博士，是圣路易斯华盛顿大学医学院的副教授兼移植肾病学家，也是圣路易斯约翰·科克伦退伍军人医疗中心的肾脏移植主任。

Corey Cavanaugh医学博士，是克利夫兰诊所的肾病科医生。

Wadhwani的相关披露包括大冢制药、葛兰素史克、Calliditas和Travere Therapeutics。Java的相关披露包括亚力兄制药（Alexion）、阿斯利康、诺华、石竹治疗（Dianthus Therapeutics）、奥瑞尼亚制药（Aurinia Pharmaceuticals Inc.）、阿佩利斯（Apellis）和UpToDate。Cavanaugh的相关披露包括维拉治疗（Vera Therapeutics）和Travere Therapeutics、阿佩利斯制药（Apellis Pharmaceuticals）。

阿佩利斯制药公司。FDA批准阿佩利斯的EMPAVELI®（培戈西莫泮）作为首个用于12岁及以上患者的C3G和原发性IC - MPGN治疗药物 | 阿佩利斯制药公司。阿佩利斯制药公司，2025年7月28日发布。2025年8月4日访问。https://investors.apellis.com/news - releases/news - release - details/fda - approves - apellis - empavelir - pegcetacoplan - first - c3g - and

Nester CM，Bomback AS，Ariceta G等。VALIANT：一项针对原发性或移植后复发性肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）患者的培戈西莫泮随机、多中心、双盲、安慰剂（PBO）对照的3期试验。美国肾脏病学会杂志。2025；35(10S)。doi:10.1681/asn.2024qdwvz5bg

美国食品药品监督管理局。法布哈尔塔（Fabhalta）被批准用于补体3肾小球病。美国食品药品监督管理局，2025年3月20日发布。2025年8月4日访问。https://www.fda.gov/drugs/news - events - human - drugs/fda - approves - first - treatment - adults - complement - 3 - glomerulopathy - rare - kidney - disease - reduce