Axsome在2025年睡眠大会上展示发作性睡病药物AXS - 12的积极的3期数据

Axsome Therapeutics于6月11日（周三）在华盛顿西雅图举行的第39届专业睡眠协会联合年会上展示了多项3期数据。展示的数据包括发作性睡病药物AXS - 12的3期开放标签扩展和随机撤药试验ENCORE，以及研究AXS - 12对发作性睡病症状严重程度和功能损害影响的3期试验SYMPHONY的主要结果。南卡罗来纳医科大学的Richard K. Bogan领导的团队在海报中称：“3期ENCORE研究结果与3期SYMPHONY研究结果共同支持了AXS - 12对发作性睡病的积极治疗作用。”AXS - 12（瑞波西汀）是一种高度选择性和有效的去甲肾上腺素再摄取抑制剂和皮质多巴胺调节剂，正被开发用于治疗发作性睡病，美国食品药品监督管理局已授予其治疗发作性睡病的孤儿药资格。该药物被认为可调节去甲肾上腺素能活性以维持清醒状态，去甲肾上腺素能和皮质多巴胺信号传导可促进清醒和认知。蒙特菲奥里医学中心睡眠 - 觉醒障碍中心主任、阿尔伯特·爱因斯坦医学院神经病学教授Michael Thorpy在2024年3月关于SYMPHONY的声明中表示：“基于在猝倒、白天过度嗜睡严重程度、认知和整体功能方面观察到的同步改善，我认为AXS - 12对发作性睡病患者和临床医生的治疗手段是有意义的增强，将是对抗发作性睡病对患者及其亲人毁灭性影响的受欢迎的治疗选择。”Axsome Therapeutics在会议上宣布，使用AXS - 12开放标签24周后，AXS - 12组参与者每周猝倒发作平均频率为4.2次，安慰剂组为6.9次。在3周双盲随机撤药期开始到结束期间，AXS - 12组参与者每周猝倒最小二乘均数增加低于安慰剂组（1.32对10.29；P = 0.017）。该公司还展示了索利氨酯（solriamfetol）的试验，包括评估索利氨酯对阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）患者神经心理结果影响的真实世界SURWEY研究，以及一项研究索利氨酯在OSA患者白天过度嗜睡的真实世界使用情况的试验。索利氨酯是一种多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂、痕量胺相关受体1（TAAR1）激动剂和5 - 羟色胺1A（5 - HT1A）激动剂，正被开发用于治疗注意力缺陷多动障碍（ADHD）、重度抑郁症（MDD）、暴食症以及与轮班工作障碍相关的过度嗜睡。在SURWEY试验中，索利氨酯使用3个月后，注意力表现测试分数提高了11.4%，BC - CC分数平均提高了40.8%，爱泼沃斯嗜睡量表分数提高了4.7±2.7（均P < 0.01）。美因茨约翰内斯·古腾堡大学综合癫痫和睡眠医学中心的Yaroslav Winter医生领导的团队在其摘要中称：“这些真实世界的结果表明，索利氨酯不仅能减少OSA患者的白天过度嗜睡，还有可能部分减轻与OSA相关的认知障碍，这种效果与白天过度嗜睡的变化无关。”