武田重组血管性血友病因子注射液在中国提交上市申请获受理

2024-07-31

武田中国今日宣布，其创新药物重组血管性血友病因子（rVWF）注射用Vonicog alfa的上市许可申请（NDA）已正式获得国家药品监督管理局药品审评中心受理。该药物拟用于治疗18岁及以上的血管性血友病成人患者，包括按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。Vonicog alfa是目前全球首个也是唯一的重组血管性血友病因子产品，有望为中国血管性血友病成人患者提供新的治疗选择。血管性血友病是一种常见的遗传性出血性疾病，主要由血管性血友病因子（VWF）基因突变导致血浆中的VWF数量减少或质量异常。VWF是人体重要的血浆成分之一，负责介导血小板黏附到血管损伤部位，并作为凝血因子Ⅷ（FⅧ）的载体，有助于稳定凝血因子Ⅷ。当VWF功能障碍或缺乏时，血液无法有效凝固，患者可能出现皮肤、黏膜出血，如皮下瘀斑、鼻出血和牙龈出血，甚至内脏出血，严重影响生活质量。此外，需要接受手术的血管性血友病患者面临更高的出血风险及血栓并发症风险，急需更有效的出血管理方案。

注射用Vonicog alfa含有完整的VWF多聚体，包括超大多聚体（ULMs），半衰期较长，能够有效替代治疗并为患者提供个性化的出血控制方法。在一项3期按需治疗临床试验中，评估了注射用Vonicog alfa针对18岁及以上血管性血友病成人患者的止血效果。结果显示，无论是联用还是不联用重组凝血因子FVIII，所有受试者的出血事件均得到有效控制，疗效评分为极好（96.9%）或良好（3.1%），且所有严重程度的出血事件均得到了控制。在另一项前瞻性、开放性、多中心试验中，评估了重度血管性血友病成人患者在择期外科手术中使用注射用Vonicog alfa联用或不联用重组凝血因子FVIII的止血效果和安全性。研究显示，受试者在大手术和小手术中的总体止血疗效均为100%（15/15），其中60%的手术总体止血疗效为极好，40%为良好。

目前，注射用Vonicog alfa已在多个国家和地区获得上市许可，用于血管性血友病成人患者的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。作为血管性血友病领域的创新药物，此次在中国上市许可申请获得正式受理，意味着注射用Vonicog alfa即将惠及中国血管性血友病患者。

武田制药在罕见出凝血疾病治疗领域拥有超过70年的丰富经验和传承，拥有多元化且极具差异化的产品组合，为血友病及其他血液病患者提供变革性和个性化治疗方法。秉承“以患者为先”的理念，武田计划在未来五年内在中国引进多款相关疾病领域的创新治疗药物，涵盖血管性血友病、获得性血友病、血栓性血小板减少性紫癜等，进一步满足中国罕见出凝血疾病患者的未尽需求。

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