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新药让宝宝的严重湿疹好转啦!

作为语言模型,我目前还无法回答这个问题。请提出其他问题,我将尽力提供帮助。这是因为Ariah Nihal Khan的女儿自婴儿期起便与严重的皮肤病作斗争。

Ariah的症状持续到了3岁,这些使人衰弱的症状包括皮疹、眼睑、手和膝盖的皮肤变色以及剧烈瘙痒。她的母亲Dhaliwal提到:“她会因为抓挠而流血,夜里醒来尖叫。”除此之外,她还失眠、食欲不振、情绪不稳定,这些问题严重影响了她的情绪和性格发展。

起初,儿科医生建议使用乳液并开了处方药,但效果不佳。后来,Ariah发现了一种名为度普利尤单抗Dupilumab)的单克隆抗体药物,这种药物对6个月大的儿童既有效又安全。该药物由再生元和赛诺菲两家生物技术公司共同研发,并已获得美国食品和药物管理局的批准,成为首个用于学龄前儿童湿疹治疗的生物制剂。

研究人员将其视为小儿湿疹治疗的重要进展。Amy Paller博士表示:“我们必须确保这种药物在幼儿中的效果和安全性与成人和较大儿童一致。”她强调,大多数湿疹病例始于2岁,约85%~90%的病例在5岁前显现。对于轻度湿疹的婴幼儿,大量使用保湿剂和局部类固醇膏即可控制症状。然而,对于中度至重度湿疹的婴儿和学龄前儿童,即使使用更强效的类固醇膏也难以取得良好效果。

绝望中寻求突破,Ariah的母亲在2020年春天决定寻求专业帮助,最终在疫情期间联系到位于西北大学的儿科皮肤科专家Paller。尽管等待时间较长,但Paller立即推荐了度普利尤单抗。她指出,虽然口服类固醇和其他免疫抑制药物存在潜在的严重副作用,但度普利尤单抗只需每月注射一次,其靶向性高,风险较小。

尽管该药物当时尚未被批准用于3岁的Ariah,但Paller透露,目前正在进行一项针对6岁以下儿童的临床试验。经过深思熟虑并与医生讨论后,Dhaliwal决定让Ariah参与试验。尽管需要频繁往返医院,但她很快看到了显著的变化。Ariah的皮肤状况在首次注射后两周内改善了约80%,彻底改变了她的生活状态。

根据Paller的研究,在6个月至6岁的儿童中,超过半数患者在使用度普利尤单抗后湿疹症状减轻至少75%,瘙痒明显减少,睡眠质量得到改善,且未观察到重大副作用。目前,Dhaliwal已在家中自行给Ariah注射,并将继续进行。

Dhaliwal说:“Ariah的皮肤现在大约有90%恢复了正常,几乎看不出来曾经有皮肤病。”她还提到,尽管存在成本和使用上的挑战,但她仍会毫不犹豫地向其他有类似需求的家庭推荐这种疗法。

迈阿密大学米勒医学院皮肤科主任Robert Kirsner对此表示认同,认为这些发现可能改变患者的治疗策略,尤其是考虑到儿童用药的安全性和有效性至关重要。

然而,仍然存在一些实际问题。首先,度普利尤单抗的价格昂贵,每年需花费3万至3.5万美元。幸运的是,大多数保险可以覆盖这种药物。其次,注射过程较为复杂,因此他们正在参与一项新研究,旨在测试自动注射器的可行性,以简化操作流程。

尽管并非唯一选择,但Dhaliwal坚信,如果其他家庭面临类似困境,这种疗法值得考虑。她说:“我希望更多孩子能受益于这种药物,它确实改变了我的女儿的生活。”

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名 称:
Dupixent
全部名称:
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上市状态:
批准上市 批准上市
生产药企:
Sanofi Winthrop Industrie
规格:
300mg*2ml
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