美国食品药品监督管理局（FDA）更新梗阻性肥厚型心肌病中马瓦卡坦（Mavacamten）的药品说明书

美国食品药品监督管理局（FDA）更新了马瓦卡坦（CAMZYOS）2.5毫克、5毫克、10毫克和15毫克胶囊的标签，用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）II - III级阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状。1

2025年4月17日百时美施贵宝宣布，处方信息已更新，简化了符合条件患者在维持期所需的超声心动图监测，并通过减少禁忌症扩大了患者适用范围。

百时美施贵宝心血管与免疫学商业化高级副总裁阿尔·雷巴表示：“凭借大量临床和真实世界数据，美国有15000多名患者使用[马瓦卡坦]，这种药物重新定义了有症状阻塞性肥厚型心肌病的治疗格局，对患病患者有重大影响。简化治疗，减少超声心动图监测频率，不仅改善患者体验，还为心脏病医生节省时间，使他们能治疗更多患者。”1

马瓦卡坦于2022年4月首次获得监管批准，是首个且唯一被批准用于改善NYHA II - III级oHCM功能能力和症状的心肌肌球蛋白抑制剂。EXPLORER - HCM试验结果显示，马瓦卡坦可提高运动能力、改善左心室流出道（LVOT）梗阻、NYHA功能分级和健康状况。2

2023年6月，百时美施贵宝根据VALOR - HCM的积极数据宣布马瓦卡坦标签的一项批准更新。该更新反映了该药物在阻塞性肥厚型心肌病患者中减少间隔减容治疗（SRT）需求或适用资格的能力。3

此次更新后，对于左心室射血分数（LVEF）≥55%且瓦尔萨尔瓦动作（Valsalva）下LVOT压差<30 mmHg（或Valsalva下LVOT≥30 mmHg且未上调剂量）、在12周或更晚进入维持期的患者，FDA将所需超声心动图监测频率从每12周一次降低到每6个月一次。1

进一步的更新取消了马瓦卡坦与中等CYP2C19抑制剂和强CYP3A4抑制剂合用的禁忌症（因药物相互作用调整）。百时美施贵宝表示，这一变化将使医生在给更广泛的符合条件患者开马瓦卡坦处方时有更大灵活性，包括调整剂量和监测。1

据新闻稿称，此次批准的标签更新得到长期临床和真实世界数据支持，包括马瓦卡坦风险评估和缓解策略（REMS）项目、三项单中心研究的真实世界数据，以及目前报告马瓦卡坦3.5年安全性的临床数据。1

百时美施贵宝还指出，马瓦卡坦已被纳入欧洲心脏病学会（ESC）和美国心脏协会（AHA）/美国心脏病学会（ACC）/多学会临床指南，作为一线治疗后仍有持续症状患者的推荐选择。1

雷巴补充说：“除了[马瓦卡坦]已确定的疗效外，标签的这些有意义的更新强化了该疗法良好的安全性。”1

2025年4月14日，该公司宣布马瓦卡坦在3期ODYSSEY - HCM试验中未达到双重主要终点，该试验评估马瓦卡坦与安慰剂在有症状的NYHA II - III级非阻塞性肥厚型心肌病成人患者中的疗效。马瓦卡坦在从基线到第48周的堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）临床总结评分和峰值耗氧量变化方面未达到统计学意义，但未报告新的安全信号。4

参考文献