美国FDA全面批准维特拉克（拉罗替尼）用于NTRK基因融合阳性实体瘤成人和儿童患者

新泽西州惠普尼，2025年4月10日讯——拜耳今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已完全批准Vitrakvi®（larotrectinib）。这是首个TRK抑制剂，用于治疗携带神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合、无已知获得性耐药突变、已转移或手术切除可能导致严重发病、无满意替代疗法或治疗后进展的成人和儿童实体瘤患者。Vitrakvi在多种NTRK融合阳性实体瘤中已显示出有临床意义且持久的疗效，于2018年11月首次获FDA加速批准。

拜耳美国Vitrakvi品牌负责人、执行董事钱德拉·戈达表示：“FDA对NTRK抑制剂的首次完全批准，是拜耳团队研究和奉献的成果。我们很自豪能迈出这一重要步伐，为NTRK基因融合阳性癌症患者提供治疗选择，践行我们的承诺。这一里程碑强化了拜耳为患者及其家属提供创新解决方案的承诺。”

LUNGevity基金会总裁兼首席执行官安德里亚·费里斯称：“FDA对Vitrakvi的完全批准是向前迈进的可喜一步，巩固了其作为NTRK基因融合阳性癌症患者治疗选择的地位。这一里程碑不仅造福当下患者，还为未来NTRK基因疗法的进一步发展铺平道路。”

该批准基于三项多中心、开放标签、单臂临床试验的数据：LOXO - TRK - 14001（NCT02122913）、SCOUT（NCT02637687）和NAVIGATE（NCT02576431）。分析涵盖了患有不可切除或转移性实体瘤且有NTRK基因融合的儿童和成人患者（n = 339）。所有患者若接受过全身治疗则必须是治疗后疾病进展者，或者局部晚期疾病需手术且会有严重发病风险者。主要疗效结果指标为总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），由盲态独立审查委员会（BIRC）根据RECIST v1.1确定。安全性评估涵盖三项试验中的444名患者。

汇总疗效结果显示，ORR为60%（95%置信区间：55% - 65%），完全缓解（CR）率为24%，部分缓解（PR）率为36%。5%完全缓解患者为病理完全缓解。接受手术切除且术后病理评估显示无存活肿瘤细胞且切缘阴性者为病理完全缓解者（前提是无其他病变部位）。中位DOR为43.3个月（95%置信区间：32.5 - 不可评估）。Vitrakvi最常见（≥20%）的不良反应（包括实验室异常）为AST升高、ALT升高、贫血、低白蛋白血症、肌肉骨骼疼痛、碱性磷酸酶升高、白细胞减少、淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、低钙血症、疲劳、呕吐、咳嗽、便秘、发热、腹泻、恶心、腹痛、头晕和皮疹。报告的严重不良事件（AE）包括中枢神经系统（CNS）问题、骨折和肝脏问题。

关于Vitrakvi®（larotrectinib）：Vitrakvi是首款口服TRK抑制剂，专门用于抑制TRK蛋白家族（TRKA、TRKB和TRKC）。在体外和体内肿瘤模型中，Vitrakvi在因基因融合、蛋白调节域缺失导致TRK蛋白组成性激活的细胞，或TRK蛋白过表达的细胞中显示出抗肿瘤活性。组成性激活的嵌合TRK融合蛋白可作为致癌驱动因素，促进肿瘤细胞系中的细胞增殖和存活。在美国，Vitrakvi被批准用于治疗显示神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的成人和儿童实体瘤患者。2019年2月礼来公司收购Loxo Oncology后，拜耳获得了Vitrakvi全球开发和商业化（包括美国）的独家许可权。

适应症：Vitrakvi用于治疗成人和儿童实体瘤患者，选择患者进行治疗基于FDA批准的检测。

重要安全信息：包括警告和注意事项、不良反应、药物相互作用、特定人群使用等，请参阅完整的《Vitrakvi®（larotrectinib）处方信息》。

关于TRK融合癌：当NTRK基因与另一个不相关基因融合，产生改变的TRK蛋白时，就会发生TRK融合癌。改变的蛋白或TRK融合蛋白组成性激活或过表达，触发信号级联反应。这些TRK融合蛋白作为致癌驱动因素促进细胞生长和存活，导致TRK融合癌，且可发生于身体任何部位。TRK融合在许多肿瘤中以不同频率存在，可通过特定检测（包括采用下一代测序（NGS）和荧光原位杂交（FISH）的检测）识别NTRK基因融合来诊断。

关于拜耳肿瘤学：拜耳致力于通过推进一系列创新疗法来改善生活。其肿瘤业务包括六种已上市产品和处于不同临床开发阶段的其他资产。这些产品反映了公司的研究方法，优先考虑有可能影响癌症治疗方式的靶点和途径。

关于拜耳：拜耳是一家在医疗保健和营养生命科学领域具有核心竞争力的全球性企业。公司的产品和服务旨在通过应对全球人口增长和老龄化带来的重大挑战，帮助人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并通过业务产生积极影响，同时通过创新和增长提高盈利能力并创造价值。拜耳品牌在全球代表着信任、可靠和质量。2023财年，集团约有10万名员工，销售额为476亿欧元，特殊项目前的研发费用为58亿欧元。更多信息请访问www.bayer.com。