武田宣布在发作性睡病1型患者中开展的两项关键3期研究显示欧维波瑞克斯顿（TAK - 861）取得积极成果

2025年7月14日，日本大阪和美国马萨诸塞州剑桥消息 - 武田（东京证交所：4502/纽约证交所：TAK）今日宣布，在针对发作性睡病1型（NT1）的两项3期随机、双盲、安慰剂对照研究中，潜在的首创口服食欲素受体2（OX2R）选择性激动剂oveporexton（TAK - 861）达到了所有主要和次要终点。NT1由大脑中产生食欲素的神经元缺失引起，食欲素激动剂旨在解决这种潜在的食欲素缺乏问题。这种作用机制首次在3期研究中得到验证，表明在广泛症状方面有显著改善，这些结果增强了oveporexton改变治疗标准的潜力。

武田总裁兼首席执行官Christophe Weber表示：“我们很高兴oveporexton项目达到这一关键里程碑。它证明了武田在发现和开发针对发作性睡病1型等难治疾病的潜在新药方面的实力。我们在食欲素生物学方面的领先地位以及构建具有变革潜力的多资产食欲素产品线将使武田在未来长期发展中处于有利地位。”

FirstLight（TAK - 861 - 3001）和RadiantLight（TAK - 861 - 3002）是在19个国家进行的两项大型全球3期研究。在第12周时，与安慰剂相比，所有剂量下所有主要和次要终点的p值均<0.001，两项研究均取得了统计学上的显著改善。主要和次要终点衡量了觉醒、白天过度嗜睡、猝倒、保持注意力的能力、整体生活质量和日常生活功能方面的客观和患者报告的改善，在广泛的研究症状中显示出有统计学意义和临床意义的改善，接近正常范围。

Oveporexton总体耐受性良好，3期研究的安全性与迄今为止包括2b期研究在内的oveporexton研究总体一致。未报告严重的治疗相关不良事件，最常见的不良事件为失眠、尿急和尿频。完成研究的参与者中超过95%参加了正在进行的长期扩展（LTE）研究。

武田研发总裁Andy Plump博士表示：“我们感谢参与这些临床研究的患者及其家属、研究人员和临床工作人员。这些研究以前所未有的速度推进，目的是尽快为发作性睡病1型患者带来这种潜在的治疗方法。我们3期研究的综合评估建立在2b期研究的变革性结果之上，大多数参与者在12周治疗期结束时达到正常范围，并在广泛症状方面报告有临床意义的改善。这些积极结果也增强了我们后期研发管线的持续发展势头，我们相信这将为全球患者带来价值。”

武田打算在即将召开的医学大会上展示研究结果，并计划在2025财年向美国食品药品监督管理局和其他全球监管机构提交新药申请。3期研究结果对截至2026年3月31日的财年全年综合预测无重大影响。

关于发作性睡病1型（NT1）和食欲素科学

NT1是一种慢性罕见神经疾病，会导致一系列使人衰弱的症状，包括白天过度嗜睡（EDS）、猝倒、夜间睡眠中断、睡眠麻痹以及入睡或醒来时的幻觉。此外，NT1患者常报告有认知症状，包括难以清晰思考、记忆、集中注意力等。NT1由大脑中产生食欲素的神经元缺失引起，食欲素调节觉醒和睡眠，并且通过激活食欲素受体对注意力等其他功能也很重要。目前的治疗标准仅限于对症治疗，可能只能部分解决患者面临的一些症状。

关于Oveporexton（TAK - 861）

Oveporexton（TAK - 861）是一种在研的食欲素受体2（OX2R）选择性激动剂，它选择性地刺激OX2R以恢复信号传导，解决导致发作性睡病1型（NT1）的潜在食欲素缺乏问题。通过激活OX2R，oveporexton旨在促进觉醒并减少异常的快速眼动（REM）睡眠样现象，包括猝倒，以解决白天和夜间的广泛症状。

关于FirstLight和RadiantLight 3期研究

FirstLight（TAK - 861 - 3001；NCT06470828）和RadiantLight（TAK - 861 - 3002；NCT06505031）是全球性、多中心、安慰剂对照研究，旨在评估oveporexton与安慰剂相比，在12周内对发作性睡病1型（NT1）患者的疗效、安全性和耐受性。研究在19个国家进行，六个月内完成入组。FirstLight研究招募了168名参与者，随机分配到三个剂量组（高剂量、低剂量和安慰剂）之一；RadiantLight研究招募了105名参与者，随机分配到两个剂量组（高剂量和安慰剂）。两项研究的主要终点都是通过维持觉醒测试（MWT，一种觉醒的标准测量方法）测量的白天过度嗜睡（EDS）的改善。关键次要终点包括通过爱泼沃斯嗜睡量表（ESS）测量的EDS改善和每周猝倒率（WCR，一种评估猝倒的方法）的改善。研究还评估了oveporexton对参与者保持注意力的能力、参与者的整体生活质量、发作性睡病症状谱和日常生活功能的影响，以及oveporexton的安全性和耐受性。

关于武田用于睡眠 - 觉醒障碍的食欲素激动剂

武田以多资产产品线引领食欲素科学领域。食欲素是睡眠和觉醒模式的关键调节剂，并对注意力、情绪、代谢和呼吸等其他重要功能有贡献。Oveporexton（TAK - 861）是武田食欲素产品线中的主要在研食欲素受体2（OX2R）激动剂资产，已获得美国食品药品监督管理局和中国国家药品监督管理局药品审评中心授予的用于治疗发作性睡病1型（NT1）白天过度嗜睡的突破性疗法认定。该公司还在研究食欲素水平在正常范围内人群中的其他食欲素激动剂，包括TAK - 360，一种口服OX2R激动剂，最初用于研究治疗发作性睡病2型（NT2）、特发性嗜睡（IH）以及其他可能涉及食欲素信号传导的潜在适应症。

关于武田

武田专注于为人类创造更健康的生活，为世界创造更美好的未来。我们旨在在包括胃肠和炎症、罕见病、血浆衍生疗法、肿瘤学、神经科学和疫苗在内的核心治疗和业务领域发现并提供改变生命的治疗方法。我们与合作伙伴一起，旨在通过充满活力和多样化的研发管线改善患者体验并开拓新的治疗选择前沿。作为一家总部位于日本的领先的基于价值观、研发驱动的生物制药公司，我们以对患者、员工和地球的承诺为导向。我们在约80个国家和地区的员工受我们的使命驱动，并以两个多世纪以来定义我们的价值观为根基。更多信息，请访问www.takeda.com。

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