FDA已受理德拉米奥塞尔（deramiocel）生物制品许可申请，用于治疗杜氏肌营养不良心肌病患者

2025年3月4日，圣地亚哥（全球新闻专线）——卡普里科治疗公司（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家开发基于细胞和外泌体的变革性疗法以治疗罕见病的生物技术公司。该公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其生物制品许可申请（BLA），寻求全面批准实验性细胞疗法德拉米奥塞尔（deramiocel）用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）心肌病患者。此外，FDA给予该BLA优先审评资格，《处方药使用者付费法案》（PDUFA）规定的目标行动日期为2025年8月31日，目前FDA尚未发现任何潜在的审评问题。

卡普里科公司首席执行官琳达·马尔班（Linda Marbán）博士表示：“我们很高兴宣布BLA被受理，这使我们向为杜氏心肌病提供这种一流疗法又迈进了一步，目前该病症尚无获批的疗法。如果我们的申请成功，我们预计德拉米奥塞尔将成为一种终身治疗方法，每季度用药一次，有可能在杜氏心肌病治疗领域被广泛采用。我们要感谢一直与卡普里科合作的患者、家属和倡导者，也要感谢FDA致力于加速杜氏肌营养不良症的治疗。”

BLA的提交得到了卡普里科公司2期HOPE - 2和HOPE - 2开放标签扩展（OLE）试验的现有心脏数据的支持，这些数据与FDA资助并发表的关于杜氏心肌病影响和疾病进展潜在生物标志物数据集的自然病史数据进行了对比。FDA还告知该公司，他们尚未决定是否需要就该申请召开咨询委员会会议。

美国加利福尼亚大学戴维斯分校教授、物理医学与康复系主任、全国主要研究者克雷格·麦克唐纳（Craig McDonald）医学博士评论说：“德拉米奥塞尔在多项临床试验中显示出能减轻杜氏心肌病，这目前是杜氏肌营养不良症患者的主要死因之一。基于德拉米奥塞尔所显示的全部安全性和有效性数据，这一潜在的批准为患者提供了一种治疗杜氏心肌病的一流疗法。”

FDA对那些如果获批将在严重疾病治疗的安全性或有效性方面有显著改善的药品申请给予优先审评。用于治疗杜氏肌营养不良症的德拉米奥塞尔已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定。德拉米奥塞尔的监管途径得到了美国的再生医学先进疗法认定（RMAT）和欧洲地区的先进治疗药物产品（ATMP）认定的支持。此外，如果卡普里科公司在2026年9月30日前获得FDA关于德拉米奥塞尔治疗杜氏肌营养不良症的上市批准，基于其之前获得的罕见儿科疾病认定，卡普里科将有资格获得优先审评券（PRV）。

关于德拉米奥塞尔 德拉米奥塞尔（也称为CAP - 1002）由同种异体心球衍生细胞（CDCs）组成，临床前和临床研究表明，这一基质细胞群在肌营养不良症和心力衰竭中具有强大的免疫调节、抗纤维化和再生作用。CDCs通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡发挥作用，这些外泌体靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其呈现修复性而非促炎性表型。CDCs已成为100多篇经同行评审的科学出版物的主题，并已在多项临床试验中用于200多名人类受试者。

关于杜氏肌营养不良症 杜氏肌营养不良症是一种毁灭性的遗传性疾病，其特征为骨骼、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症，患者中位死亡年龄约为30岁。据估计，杜氏肌营养不良症在每3500名男性新生儿中约有1例发生，美国的患者人数估计约为15000 - 20000人。杜氏肌营养不良症的病理生理学是由功能性抗肌萎缩蛋白产生受损驱动的，抗肌萎缩蛋白正常情况下在肌肉中作为一种结构蛋白发挥作用。肌肉细胞中功能性抗肌萎缩蛋白的减少导致严重的细胞损伤，并最终导致肌肉细胞死亡和纤维化替代。在杜氏肌营养不良症患者中，心肌细胞逐渐死亡并被瘢痕组织替代。这种心肌病最终导致心力衰竭，这是目前杜氏肌营养不良症患者的主要死因。治疗选择有限且无法治愈。

关于卡普里科治疗公司 卡普里科治疗公司（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家致力于推进基于细胞和外泌体的变革性疗法以重新定义罕见病治疗格局的生物技术公司。我们的创新前沿是我们的主要候选产品德拉米奥塞尔，一种同种异体心脏来源的细胞疗法。广泛的临床前和临床研究表明，德拉米奥塞尔具有免疫调节、抗纤维化和再生作用，专门针对肌营养不良症和心脏病。德拉米奥塞尔目前正处于治疗杜氏肌营养不良症的后期开发阶段。卡普里科还在利用其外泌体技术的力量，在临床前开发中使用其专有的StealthX™平台，专注于疫苗学、寡核苷酸靶向递送、蛋白质和小分子治疗药物等领域，以潜在地治疗和预防多种疾病。在卡普里科，我们致力于突破可能性的界限，为有需要的人开辟变革性治疗的道路。如需更多信息，请访问capricor.com，并在Facebook、Instagram和Twitter上关注卡普里科。