2025年第一季度美国食品药品监督管理局（FDA）批准的五大项目

医学创新的步伐从未如此之快。2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一系列变革性疗法，重新定义了多种疾病的治疗方式。司美格鲁肽心血管适应症的扩展改变了减肥药的角色，多奈单抗为阿尔茨海默病治疗树立了新标准。首个获批的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）疗法给患者带来了期待已久的希望，新型慢性阻塞性肺疾病（COPD）疗法引入了全新的作用机制。这些批准不仅是里程碑，还为未来奠定了基础。

如果2025年第一季度有任何预示的话，这种进步水平将会持续。仅在今年的前几个月，FDA就已经批准了几种突破性治疗方法，这进一步推动了药物研发的快速发展。无论是应对广泛的慢性疾病还是攻克以前无法治疗的病症，这些新批准的疗法都将影响数百万患者。

随着2025年的推进，许多专科的研发管线仍然充足，预计未来几个季度会有更多影响重大的决策。基于此，HCPLive编辑团队整理了2025年第一季度FDA批准的5种将对医疗保健产生持久影响的疗法。

1. 开发商：Alnylam制药公司 批准日期：3月20日 适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR - CM） 2025年3月20日，FDA宣布批准武特里西仑（Amvuttra）用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR - CM）成人患者。该批准基于3期HELIOS - B试验的数据，该试验表明武特里西仑降低了ATTR - CM患者的心血管死亡率、住院率和紧急心力衰竭就诊次数。在试验中，与安慰剂相比，武特里西仑使全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低了28%。安全性分析显示，武特里西仑和安慰剂的不良事件发生率相似，未发现新的安全问题。FDA此前于2022年6月批准武特里西仑用于遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（hATTR - PN）。

2. 开发商：福泰制药（Vertex Pharmaceuticals） 批准日期：1月30日 适应症：急性疼痛 2025年1月30日，FDA宣布批准苏泽曲秦（Journavx）50毫克口服片剂作为首个非阿片类镇痛药，用于治疗成人中重度急性疼痛。这是20多年来获批的首个新型止痛药。苏泽曲秦通过在疼痛信号到达大脑之前作用于外周神经系统的钠通道来减轻疼痛。该批准基于两项在腹壁成形术和拇囊炎切除术患者中进行的随机、双盲、安慰剂和活性药物对照试验，两项试验均表明其止痛效果优于安慰剂。

3. 开发商：诺和诺德（Novo Nordisk） 批准日期：1月28日 适应症：2型糖尿病和慢性肾脏病 2025年1月28日，诺和诺德宣布FDA批准司美格鲁肽（Ozempic）用于降低2型糖尿病和慢性肾脏病（CKD）成人患者的肾病恶化、肾衰竭和心血管死亡风险。该批准基于3b期FLOW试验的结果，该试验招募了3533名成人，在达到预先设定的疗效标准后提前终止。在关键试验中，与安慰剂相比，司美格鲁肽在标准治疗基础上使主要肾脏和心血管事件的相对风险降低了24%。这一批准扩大了司美格鲁肽的适应症，使其成为同类药物中适应症最广泛的胰高血糖素样肽 - 1受体激动剂（GLP - 1 RA）。不到一个月后，2025年2月21日，诺和诺德宣布FDA宣布司美格鲁肽注射剂（Ozempic）和2.4毫克司美格鲁肽注射剂（Wegovy）短缺情况结束。

4. 开发商：诺华（Novartis） 批准日期：3月20日 适应症：C3肾小球病（C3G） 2025年3月20日，FDA批准口服伊帕托康（Fabhalta）用于C3肾小球病（C3G）成人患者以减少蛋白尿，这是首个获批用于这种罕见肾病的治疗方法。该决定基于3期APPEAR - C3G试验的结果，该试验表明在6个月时24小时尿蛋白 - 肌酐比值降低了35.1%。进一步分析表明对肾功能有积极影响，与最初接受安慰剂的患者相比，接受伊帕托康治疗的患者更多达到复合肾脏终点。伊帕托康此前已获FDA批准用于原发性IgA肾病和阵发性夜间血红蛋白尿。

5. 开发商：强生（Johnson & Johnson） 批准日期：1月21日 适应症：难治性抑郁症 2025年1月21日，强生宣布FDA批准艾氯胺酮（Spravato）作为首个用于成人难治性抑郁症（TRD）的单一疗法。在一项4期随机、安慰剂对照研究中，与安慰剂相比，单独使用艾氯胺酮在4周时蒙哥马利 - 阿斯伯格抑郁评定量表（MADRS）评分有快速且显著的改善。来自ESCAPE - TRD试验的其他数据表明，与喹硫平相比，艾氯胺酮在8周时使缓解可能性提高了54%。安全性与先前数据一致，该治疗仍仅通过SPRAVATO风险评估和缓解策略（REMS）计划提供。该批准为至少对两种口服抗抑郁药无反应的成人难治性抑郁症患者提供了一种替代选择。

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1. Iapoce C. FDA批准武特里西仑（AMVUTTRA）用于ATTR - CM。2025年3月20日。https://www.hcplive.com/view/fda - approves - vutrisiran - amvuttra - for - attr - cm
2. Brooks A. FDA批准司美格鲁肽（Ozempic）用于2型糖尿病、慢性肾脏病。2025年1月28日。https://www.hcplive.com/view/fda - approves - semaglutide - ozempic - type - 2 - diabetes - chronic - kidney - disease
3. Derman C. FDA批准艾氯胺酮作为首个难治性抑郁症单一疗法。2025年1月21日。https://www.hcplive.com/view/fda - approves - esketamine - first - monotherapy - treatment - resistant - depression