在2025年6月美国食品药品监督管理局（FDA）做出决定之前，度普利尤单抗（Dupilumab）已被证实在大疱性类天疱疮治疗中有益

2025年美国皮肤病学会（AAD）年会数据表明，度普利尤单抗（Dupixent）用于大疱性类天疱疮患者时，疾病活动和负担有显著改善。就在再生元和赛诺菲宣布美国食品药品监督管理局（FDA）接受其度普利尤单抗用于大疱性类天疱疮的补充生物制品许可申请数周后，LIBERTY - BP ADEPT的完整结果为度普利尤单抗在这类患者中的潜力提供了关键见解。

费城退伍军人管理局医院皮肤科主任、宾夕法尼亚大学医院及退伍军人管理局医疗中心皮肤病与医学教授Victoria Werth医学博士在一份声明中称：“大疱性类天疱疮患者饱受持续瘙痒、水疱和疼痛性皮损折磨，这些症状使人衰弱，影响日常活动。而且，当前的治疗方案对以老年人为主的患者群体来说可能具有挑战性，因为这些方案是通过抑制免疫系统起作用的。”

很少有药物像度普利尤单抗这样在众多疾病状态中都发挥作用。自2017年首次获批用于特应性皮炎以来，它已被批准用于多种适应症。2024年9月，再生元和赛诺菲公布了该试验的积极顶线数据，表明在中重度疾病成人患者中，该试验达到了主要和所有关键次要终点，使用度普利尤单抗达到持续疾病缓解的患者数量约为安慰剂组的5倍。

LIBERTY - BP ADEPT是一项2/3期双盲、安慰剂对照试验，旨在研究度普利尤单抗在106名中重度大疱性类天疱疮成人患者中为期52周治疗的有效性和安全性。这些患者按1:1比例随机分组，一组在初始负荷剂量后每两周接受300mg度普利尤单抗治疗，另一组接受安慰剂治疗并加用标准口服糖皮质激素治疗。

该试验的主要观察结果是36周时达到持续疾病缓解的患者比例。根据试验方案，如果疾病活动得到控制，患者将接受口服糖皮质激素减量方案。

值得注意的是，研究者将持续缓解定义为在16周内完成口服糖皮质激素（OCS）减量且无复发、在36周治疗期间未使用挽救治疗的完全临床缓解；复发定义为每月出现3个或更多新皮损，或1个或更多大皮损或荨麻疹斑块且一周内未愈合。

分析表明，试验的36周数据显示，接受度普利尤单抗治疗的患者中有20%经历了持续疾病缓解，而安慰剂组为4%（P = 0.0114）。此外，在36周时，度普利尤单抗组40%的患者疾病严重程度降低90%或更多，而安慰剂组为10%（P = 0.0003）；度普利尤单抗组40%的患者瘙痒有临床意义的减轻，而安慰剂组为11%（P = 0.0006）。进一步分析表明，使用度普利尤单抗与累积口服糖皮质激素暴露量平均减少1678mg（P = 0.022）以及挽救性药物使用风险降低54%（P = 0.0016）相关。

试验的安全性分析显示，度普利尤单抗组和安慰剂组的不良事件总体发生率均为96%。研究者指出，与安慰剂组相比，度普利尤单抗组至少在3名患者中更常见的不良事件包括外周水肿（n = 8对n = 5）、关节痛（n = 5对n = 3）、背痛（n = 4对n = 2）、视力模糊（n = 4对n = 0）、高血压（n = 4对n = 3）、哮喘（n = 4对n = 1）、结膜炎（n = 4对n = 0）、便秘（n = 4对n = 1）、上呼吸道感染（n = 3对n = 1）、肢体损伤（n = 3对n = 2）和失眠（n = 3对n = 2）。然而，研究者强调度普利尤单抗组无导致死亡的事件，而安慰剂组有2例不良事件导致死亡。

Werth补充说：“通过靶向作为大疱性类天疱疮关键驱动因素的潜在2型炎症，[度普利尤单抗]是首个在临床研究中显示出与安慰剂相比能实现持续疾病缓解、降低疾病严重程度和减轻瘙痒的研究性生物制品。”