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FDA批准的药治罕见慢性免疫病挺管用

一项小型临床试验显示,一种已获批准用于治疗重度哮喘的药物,在治疗罕见慢性免疫疾病嗜酸性粒细胞增多综合征(HES)方面也表现出显著的效果。这项研究由美国国立卫生研究院(NIH)的国家过敏和传染病研究所(NIAID)主导,并与阿斯利康公司合作完成。研究结果已于今日在线发表在《新英格兰医学杂志》上。NIAID主任Anthony S. Fauci博士表示:“患有罕见疾病的人往往面临有限的治疗选择。”他补充说,“这一针对HES患者的潜在疗法正是NIH研究如何响应罕见疾病患者特殊医疗需求的一个实例。”

HES是一种由于血液或组织中的嗜酸性粒细胞数量异常增加所导致的疾病。正常情况下,每微升(μL)血液中的嗜酸性粒细胞数量为0到500个,而HES患者通常超过1500个嗜酸性粒细胞/μL。HES的症状多样,可能会影响心脏、肺、皮肤、胃肠道、中枢神经系统及其他器官系统。

目前,大多数HES的治疗方法包括使用未经专门批准用于该综合征的药物,这些药物往往伴随着明显的副作用,并且长期疗效可能不佳。这项研究是第二次随机安慰剂对照试验,这是医学研究中的黄金标准,旨在评估专门用于治疗HES的药物的有效性。该试验由NIAID寄生虫病实验室人类嗜酸性粒细胞科科长Amy Klion博士主持。

此次临床试验测试的药物是贝那利珠单抗,又称作品牌名为Benralizumab。该药物由一种抗体构成,能够与嗜酸性粒细胞表面的IL-5受体α结合。科学家推测,一旦这种结合发生,免疫细胞——自然杀伤细胞将会接近并摧毁嗜酸性粒细胞。

在先前的临床试验中,贝那利珠单抗已被证实能够安全地缓解伴有肺部嗜酸性粒细胞过多症状的哮喘患者。随后,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该药物用于治疗严重嗜酸性粒细胞哮喘。阿斯利康公司负责贝那利珠单抗的研发和生产,并通过与NIAID的合作研发协议将其应用于HES试验。

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名 称:
Fasenra
全部名称:
BIW-8405、MEDI-563、Benra、benralizumab、Fasenra、Benralizumab (USAN/INN)、BIW-8405-IL-5R、贝那利珠单抗(Fasenra)、Benralizumab (genetical recombination) (JAN)、贝那利珠单抗 (Fasenra)、KHK-4563、Benralizumab (Genetical Recombination)、KHK 4563
上市状态:
批准上市 临床3期
生产药企:
阿斯利康(AstraZeneca)
规格:
30mg/ml
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